（人民日报健康客户端 谷雨微）人民日报健康客户端记者不完全统计发现，目前超百万美元的7款药物中，基因疗法数量高达5款，且均为罕见疾病疗法。其中，以每剂350万美元的价格位居榜首的Hemgenix，是由CSL Behring和uniQure开发的一款基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，用于B型血友病患者。

高昂定价与药物临床价值有关

为何药物定价如此高昂？药智网创始人李天泉向人民日报健康客户端解释，“新药研发的平均成本约为20亿美元，大约耗费10年时间，因此不能只用生产成本来衡量药物所能带来的长期价值。在患者群体本身数量有限的情况下，药企采取较高的定价策略来收回研发成本，也是很正常的。”

据各大药企公告，药品定价一般会综合考虑积极的临床结果，生活质量的改善，卫生系统成本的节省，以及患者和家庭的潜在社会影响等多方面调研数据。CSL Behring和uniQure公司表示，中度至重度B型血友病患者一生中可能会花费医疗保健系统2000多万美元。Hemgenix通过降低年出血率、减少或消除预防性治疗、持续产生高水平的IX因子，可以显著降低B型血友病患者的经济负担。因此，基因疗法作为一种迫切需要的治疗选择，其所能提供的长期价值和临床收益是不容忽视的。

探索新支付模式

“虽然‘天价药’几乎都有着高昂的研发成本，但实际上边际成本并不高。如果能够通过合理的定价机制以及完善的商保体系，让更多特殊患者人群负担得起，那么药物的成本下降空间还是比较大的。”李天泉指出。

上述药企会采取退还部分治疗费用、分期付款等灵活的支付模式来减轻患者的支付负担。如价格每剂280万美元的Zynteglo是美国首个获批针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法，其原研公司蓝鸟生物承诺，如果患者无法摆脱输血，将退还80%的治疗费用；另外，针对曾备受关注的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma，诺华也表示将其付款分散在五年内，只有在药物持续起效的情况下才需继续付款。

“在患者无药可用的情况下，不论对社会还是对患者来说，药企投入孤儿药研发都是非常有价值的。但如果老百姓用不起，药物卖不出去，反过来也会降低药企研发的积极性。”李天泉进一步表示。

“目前，国内商保不管是在力度、金额还是覆盖范围方面，都还有待提高。因此，在商业医保方面，需出台一些相关的扶持政策，使少数罕见疾病的患者也能用得起药，同时企业也能有所回报，从而愿意去投入、开发更好的药，这样才能形成一个良性循环。”李天泉说。