“10年时间、10亿美元”，一款创新药从研发到上市，耗费的时间与资金巨大。此外横亘在药企面前的，还有研发失败高风险和同质化靶点扎堆等大山。但如今，AI技术正在从成本、效率和创新性等各方面重塑制药行业，跨学科的交流正在构建一场新的革命，AI欲赋能新药研发降本增效的同时，也致力于探索原本难以发现、不可能发现的靶点或成药机制，挖潜更多种可能性。

与欧美国家相比，我国AI制药起步稍晚，目前国内AI制药尚处于2.0早期，但发展迅速。有观点认为，中国的AI制药可以成为生物医药产业弯道超车的一个重要的突破口。2021年下半年以来，创新药投融资遇冷，医药创新企业亟待以新技术来破局、走出寒冬，现也是中国医药创新迈入新周期之时。在这一时间窗口，AI与生物制药的跨界交流，催生出了哪些新的模式？信息技术与生物技术之间还存在哪些尚需弥合的鸿沟，如何才能沿着做药的逻辑，实现“共振”，最终惠及患者？

近日，由中国医药企业管理协会、中国医药生物技术协会、农工党中央办公厅、杭州城西科创大走廊管理委员会、杭州市投资促进局主办，农工党中央医疗卫生工作委员会、农工党中央生物技术与药学工作委员会、农工党中央青年工作委员会、E药经理人、中国医疗健康产业投资50人论坛承办的2022第十四届中国医药企业家科学家投资家大会举办的“BT+IT”杭州生态线上沙龙第三季上，在英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰的主持下，晶泰科技联合创始人、CEO马健，剂泰医药联合创始人、首席运营官王文首，勤浩医药创始人、CEO王奎锋，深势科技创始人、CEO孙伟杰，星药科技创始人、CEO李成涛，浙江大学医学中心、良渚实验室百人计划研究员沈宁，宇道生物联合创始人、首席技术官郁征天，碳硅智慧联合创始人、首席运营官施慧“云”坐一起，共话AI给创新药带来的新模式，共论AI融入生物制药还存在的几点难题。

01

发展中的AI+制药，有哪些新模式、新趋势？

自2014年，AI与制药互融逐渐开启探索过程，英矽智能、晶泰科技等开始进行前期技术积累，并探索早期商业模式。从探索、验证到如今的发展阶段，AI+制药发展时间说长不长，说短不短。

至今，AI制药公司有两种主要的商业模式，一是能够转移研发风险的CRO模式，通过AI技术预测所需药物；二是自研管线模式。

此外，与会嘉宾还提出了第三种模式——专门做技术平台。他表示，“如果达不到真正效率的提升，可能就谈不上什么新的模式，而提升效率或许离不开新的角色，那就是‘平台’。”

嘉宾们认为，专业的团队应做专业的事情，如Pharma去建AI团队、计算团队，或者去做一些相关底层的东西，还是比较难。

那在这三种模式之上，随着科学技术的发展，相关企业都沿着哪些新方向努力？嗅到了什么新的发展契机？

在AI技术上享有优势，结合高精度计算化学研究做到行业领先的晶泰科技，在CRO模式之下探索出了一条发展之路。“以智能化、自动化驱动药物研发”，马健道出了CRO模式下晶泰正在做的事。成立于AI制药探索元年，晶泰科技如今已成功开发出从靶点到临床前候选药物的一体化解决方案，并打造了智能化、自动化的 AI 药物研发新模式应用场景，包括小分子药物发现、抗体药物发现、自动化化学合成等。

晶泰的未来发展将呈现“三位一体”的模式。“我们将人工智能算法、专家经验和实验室自动化技术有机结合，去不断深化和拓展服务能力。这样一来，我们可以更好地去把真实世界的实验数据和计算模型更高效的链接起来。”马健表示。

从马健的展望中，可以看出整个AI+制药行业共同专注的新趋势：“干湿结合”（AI算法与实验）、智能化、自动化。

近两年来，AI药物研发逐渐向“干湿结合”上转变，许多企业通过自建或合作的方式开发相关实验平台，加速药物发现，而自动化的出现，有望大幅提升实验通量，同时提升实验产生的数据质量。正如会上嘉宾皆谈到的，AI制药行业的一个共识是，未来“干湿结合”已经成为一个比较确定性的趋势，且两者的结合紧密程度越来越强，将深入到药物研发的每一个环节中去。

基于现有的“干湿结合”模式，全球首家以人工智能驱动制剂开发和药物递送的创新企业剂泰科技，则是想通过AI赋能药物制剂开发和递送。目前，国内AI制药企业大多集中于分子设计环节，制剂与递送有着高而广的发展空间，但尚需加大对这一领域的探索。目前，剂泰科技通过整合AI、量子模拟和高通量试验平台等交叉学科技术，搭建了特有的AiLNP、AiRNA、AiTEM核心技术平台。有与会嘉宾表示，AI要想真正发挥作用，并非能够预测药物就行，还要能够去验证，知道预测得到底好还是不好，不好的话又该怎样去改正。

“结合干湿实验，未来能够解决掉绝大多数的非必要性实验，尽可能的缩小实验空间，同时基于计算的智能化去指导。同时，智能化和自动化是一体两面的事情，必须要紧密的结合起来。”一名与会嘉宾说道。

其中，深势科技更多在智能化这一方面，致力于突破过去的局限，找到能够跟实验的精度和效率可比的一系列方法，其首创的“多尺度建模+机器学习+高性能计算”范式，突破性地实现了多尺度分子模拟中精度与效率的统一。

“不管是在智能化还是自动化上采取什么方法，都是AI制药在不断实现量变，最终引起质变的过程。”会上有嘉宾这样总结。

无论新的模式是什么，新的方向、趋势是什么，众嘉宾认为问题关键要落到AI制药本身能否给药物研发流程带来实际价值上来。有嘉宾提出：“降本增效肯定是其中一种价值；另外一种从0到1的突破，为人所不为，解决目前尚未解决的问题，包括现在难成药的靶点，这是另一种更为重要的价值。”

此外，有嘉宾认为，AI制药的未来究竟能够达到多大的深度与广度？这也值得深省。

“在探索新靶点时，不一定要从难成药的靶点入手，可以从一个比较简单的、信息较为丰富的一个靶点入手，用AI的方法去检测、验证能否用这一靶点做出别样的东西来。而focus一个靶点的潜力与可能性，也有助于短时间正视自己的平台和管线。”

02

“新旧融合”中，AI与新药碰撞，面临哪些挑战？

一个新兴行业与传统行业的结合，仍面临数据、算力、政策等诸多挑战与风险，这是难以避免的。

一是市场教育不足。马健认为，要承认的是，资本市场预期和实际产业发展阶段之间有差距。新药开发是一个非常复杂的过程，AI目前只在个别环节上起了较大的作用，但从新药研发总体上来看，AI能帮助到多少还需要时间来进一步验证，不仅需要实验手段的补足，也需要同行之间多进行交流和合作，一起来共建生态。

同马健看法类似，有嘉宾讲述道，最开始，大家并不看好AI，但现在大家比较了解AI了，但又觉得AI是万能的，会对其产生不切实际、不太合理的期望。在他看来，“市场教育应是双向的，一方面要让大家知道AI是何物，另一方面还要让大家建立起一个比较理性的预期，这需要行业同仁一起携手去努力。”

二是数据问题。在数据方面，AI需要大量的、高质量的数据作为基础，但其实医药领域很多数据都是保密的，或者非常敏感、难以接触，有些企业并不愿意公开分享。只有海量的数据加持，才能充分训练AI模型，提升其准确性。

三是对生物学的理解。有嘉宾讲述，对疾病生物学的理解对于AI新药开发非常关键，“只有当我们对生物学的理解在这个行业的平均水平之上，才能够有力支持创新药物研发。”

晶泰科技马健亦补充：“很多时候AI制药要面临的挑战来自于对生物学机理的认知。所谓创新药物的创新靶点，并非是‘别人不敢做的我敢做’，或者在没有临床实验数据可以佐证的情况下敢于‘杀’进去，而是对于要做的这一目标靶点，对于适应症、适用人群、联用方案等的选择，有着比同行更为深刻的理解。”

四是跨领域融合困难，“水土不服”，复合型人才缺乏。与会嘉宾提出，在文化层面上，行业的属性造成了比较大的文化差异。进入医药领域之后的话，去学习怎样跟医药领域人士沟通，对于原本是计算背景的人来讲，是一个比较大的挑战，这需要一些成功合作案例给行业启示。

同时，嘉宾谈到了对人才的渴求。“前沿算法的突破需要非常顶尖的科研团队，然后同时要有交叉学科的复合型人才配置。很多前沿算法都处于‘无人区’，没有人能来定义前进的方向，可能还是得靠自己做一些原创性的突破。”

除此之外，也有嘉宾谈到了监管难题，“监管部门是否认可 AI制药？预测建立模型、预测数据时，数据是不是可以用于申报？有了AI预测，是否就可以少做一些动物实验？”这些问题还需解决。

不过，马健等嘉宾均认为，要有耐心，有信心，“新旧融合”是一个过程，总能够走出一条路。但这需要行业各方一起努力，从技术突破到产业落地，会需要一个过程，各方要抓好时间窗，把握好商业化的节奏。

最后，正如主持人总结的，目前AI制药处在一个早期的阶段，还有很多的沟壑需要迈过去。千里之行，始于足下，企业们要坚定的走下去，经得住寂寞，守得住底线，相信 AI在不久的将来，可以真正为新药研发赋能。