5月23日，首药控股研发的靶向新药RET抑制剂SY-5007用于治疗甲状腺癌的临床研究正式启动，该研究的PI（主要研究者）为天津市人民医院院长、中国抗癌协会头颈外科委员会副主委兼秘书长、全国甲状腺癌学组组长高明教授。

据介绍，该研究旨在评价SY-5007在甲状腺癌受试者中安全性、耐受性、药代动力学指标和有效性等。SY-5007是首药控股自主研发的、具有完全知识产权的国家1类小分子创新药，它是一个新型的RET选择性抑制剂，临床前研究显示SY-5007在动物体内的多种肿瘤模型中均显示出了卓越的抗肿瘤活性和良好的安全性。

RET（Rearranged during Transfection）蛋白是一种细胞膜上的受体酪氨酸激酶(RTK)，ret基因会出现基因融合、点突变和扩增等畸变，导致RET信号通路过度激活和细胞恶性增殖，从而导致非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种恶性肿瘤的发生。

目前，RET激酶抑制剂药物非有选择性和有选择性两类，非选择性RET激酶抑制剂如Cabozantinib，Vandetanib，Lenvatinib，Sorafenib等，靶向特异性不高，对RET活性的抑制作用有限，且伴随着对其他激酶的抑制作用而产生的毒副作用，临床疗效有限。选择性RET抑制剂目前有两个-Pralsetinib（BLU-667）和selpercatinib（Loxo-292）在全球获批上市，中国境内获批了一个。

据国际癌症研究署统计，2020年中国确诊甲状腺癌患者22万例，是国内排第七的高发肿瘤。甲状腺髓样癌（MTC）约占甲状腺恶性肿瘤的4%-8%，MTC可分为散发性和遗传性，大于95%的遗传性和35%-50%的散发性MTC患者均伴有ret基因突变；甲状腺乳头状癌（PTC）约占甲状腺恶性肿瘤的80%以上，其中10%-20%存在ret基因融合。

目前，尚未有国产的选择性RET抑制剂获批上市，RET阳性患者存在显著的临床用药需求。SY-5007作为第一个具有完全知识产权的国产选择性RET抑制剂，目前针对非小细胞肺癌（主要研究者为同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授）和甲状腺癌的临床I期研究正在进行中，其成功研发将会为我国RET阳性患者带来全新的治疗选择并可显著提高患者的用药可及性。

资料显示，首药控股专注于具有自主知识产权的肿瘤和糖尿病创新药的开发。目前已于全球范围内申请新药发明专利逾百项，获得国家1类新药临床批件17个，荣获国家“十二五”“十三五”重大新药创制专项8项。目前，公司已有2个新药进入临床III期、2个新药进入临床II期、12个新药进入临床I期，治疗领域涵盖肺癌、乳腺癌、肝癌、淋巴瘤、胰腺癌等癌种。（记者 战钊）

来源： 光明网