头部制药企业每周新闻

2023年10月16日至2023年10月22日（第20231003期）

l Roche（罗氏）：2023年10月18日，罗氏宣布了III期ALINA研究的初步分析结果，显示Alecensa (alectinib)对于肿瘤完全切除的IB期（肿瘤≥4cm）至IIIA（UICC/AJCC第7版）间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者的无病生存期(DFS)有统计学意义和临床意义的改善（主要终点）。研究结果显示，Alecensa (alectinib)与基于铂的化疗相比，可降低76%的疾病复发或死亡风险([HR]=0.24，95% CI：0.13-0.43，p<0.0001)。中枢神经系统(CNS)-DFS也有临床意义的改善(HR=0.22；95% CI：0.08-0.58)。该试验中Alecensa的安全性和耐受性与之前的转移性试验一致，没有观察到意外的安全性发现。在此分析时，总体生存数据尚不成熟。ALINA的全部结果将于2023年10月21日星期六在欧洲肿瘤医学学会(ESMO)2023年大会研讨会上口头展示。ALINA研究的初步分析结果显示，在IB期(肿瘤≥4cm)至IIIA期患者中，Alecensa的中位DFS尚未达到，而化疗的中位DFS为41.3个月(95% CI：28.5，不可评估[NE])3级或4级不良事件(AE)发生率在接受Alecensa的患者中为30%，而接受化疗的患者为31%。两个治疗组均未观察到5级事件。在接受Alecensa的患者中，5.5%的患者因不良事件而停止治疗，而化疗组为12.5%。Alecensa是一种高度选择性的中枢神经系统活性口服药物，由罗氏中外制药，Kamakura Research Laboratories开发，用于肿瘤间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)患者

l Roche（罗氏）：2023年10月18日，罗氏宣布，在接受CE标志的国家中，Elecsys IL-6免疫分析法已成为首个获得认证的用于诊断新生儿败血症的IL-6检测方法。Elecsys IL-6通过促进早期诊断帮助医生对抗新生儿败血症的影响。早期和改进的诊断有助于适当使用抗生素，并有可能降低死亡率和减轻败血症的长期后果。Elecsys IL-6免疫分析法是一种用于定量测定人血清和血浆中IL-6(白细胞介素-6)的体外诊断试验

l Roche（罗氏）：2023年10月19日，罗氏宣布2023年前9个月实现销售收入440.53亿瑞士法郎，相比去年同期增长1%

l Novartis（诺华）：2023年10月20日，诺华将在2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上公布来自关键III期NATALEE试验的侵袭性无病生存期(iDFS)最新结果。在27.7个月的随访后，在II期和III期激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)早期乳腺癌(EBC)患者中，与单独使用ET相比，Kisqali (ribociclib)加内分泌治疗(ET)的iDFS有临床益处。此前在美国临床肿瘤学会(ASCO) 2023年年会上公布的结果显示，与单独使用ET相比，ribociclib加ET可将癌症复发风险降低25.2% (HR=0.748；95% CI：0.618，0.906；p=0.0014)，以及在关键预先指定的亚组中具有临床意义的iDFS益处：AJCC肿瘤II期(HR=0.761；95% CI：0.525，1.103)，AJCC肿瘤III期(HR=0.740；95% CI：0.592，0.925)，淋巴结阴性疾病(HR=0.630；95% CI：0.341，1.165)，淋巴结阳性疾病(HR=0.771；95% CI：0.630，0.944)，绝经前女性和男性(HR=0.722；95% CI：0.530，0.983)，绝经后妇女(HR=0.781；95% CI：0.613，0.997)。Ribociclib在所有次要疗效终点的数据也一致，包括无远处转移生存期(DDFS)(风险降低26%)和无复发生存期(RFS)(风险降低28%)，总生存期(OS)有改善的趋势(HR=0.759；95% CI：0.539，1.068)。ribociclib (Kisqali)为CDK4/6抑制剂，能够导致细胞周期的G1期停滞，降低乳腺癌细胞株的细胞增殖

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月16日，强生旗下杨森制药公司宣布，将在欧洲肿瘤医学学会(ESMO)2023年大会上展示其实体瘤产品管线，将展示肺癌、膀胱癌和前列腺癌的新数据。在肺癌，包括表皮生长因子受体(EGFR)突变的非小细胞肺癌(NSCLC)相关研究包括：研讨会上的一份来自3期MARIPOSA研究报告，为迄今为止在EGFR突变的NSCLC中进行的最大规模的研究，评估RYBREVANT联合lazertinib相比osimertinib作为局部晚期或转移性EGFR突变的NSCLC患者的一线治疗效果；来自3期MARIPOSA-2研究的研讨会报告，评估了局部晚期或转移性EGFR突变的NSCLC患者在接受osimertinib治疗后疾病进展的RYBREVANT+化疗(联合或不联合lazertinib)相比单独化疗的效果；研讨会上的3期PAPILLON研究报告评估了RYBREVANT联合化疗作为EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的一线治疗效果。膀胱癌的相关研究包括：一项2b期SunRISe-1研究的口头报告，评估了TAR-200单药治疗卡介苗(BCG)无反应高风险非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)患者的疗效；一项针对选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)改变的NMIBC患者的1期TAR-210 (erdafitinib膀胱内给药系统)研究的首次安全性和有效性结果的口头报告；来自2期THOR-2研究的口服报告，评估BALVERSA相比膀胱化疗在接受过BCG治疗的选择性FGFR改变的高风险NMIBC患者中的作用；重点介绍了3期THOR研究的组1和组2的数据。组1包括研究erdafitinib相比化疗在既往检查点抑制剂治疗的晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)伴选择性FGFR改变患者中的分析结果。组2包括在mUC和选择性FGFR改变的先前接受过治疗的患者中评估erdafitinib相比pembrolizumab的效果。前列腺癌相关研究包括：一项评估niraparib联合abiraterone acetate以及prednisone治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)和同源重组修复(HRR)基因改变(尤其是BRCA改变)患者的3期MAGNITUDE研究最终分析报告；通过3期MAGNITUDE组织和/或血浆检测试验关于niraparib联合abiraterone acetate加prednisone在HRR+mCRPC中的疗效；3期TITAN研究评估前列腺特异性抗原下降(≤0.2 ng/mL)对接受apalutamide加雄激素剥夺疗法治疗的转移性去势敏感前列腺癌(mCSPC)患者预后的重要性。RYBREVANT (amivantamab-vmjw)是一种具有免疫细胞驱动活性的靶向EGFR和MET的全人双特异性抗体。Lazertinib是一种口服的第三代脑渗透EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可靶向T790M突变和激活EGFR突变，同时保留野生型EGFR。2018年，杨森生物技术公司(Janssen Biotech, Inc.)与Yuhan Corporation就lazertinib的开发达成许可和合作协议。BALVERSA (erdafitinib)是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂。2008年，杨森与Astex制药公司签订了一项全球独家许可和合作协议，以开发和商业化BALVERSA。TAR-200是一种在研膀胱内给药系统，旨在将gemcitabine持续释放到膀胱中。TAR-210是一种在研膀胱内给药系统，旨在实现erdafitinib在膀胱内的局部连续释放。Cetrelimab是一种在研抗程序性细胞死亡受体-1(PD-1)单克隆抗体。AKEEGA是一种双作用片剂(DAT)，由高选择性腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂(PARP) niraparib和CYP17抑制剂abiraterone acetate组成。2016年4月，Janssen Biotech, Inc.与TESARO, Inc.(于2019年被葛兰素史克收购)签订了一项全球(日本除外)合作和许可协议，以获得niraparib治疗前列腺癌的独家权利。葛兰素史克拥有niraparib所有其他适应症的权利。ERLEADA (apalutamide)是一种雄激素受体信号抑制剂，适用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)患者和mCSPC患者

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月16日，强生旗下杨森制药公司宣布，nipocalimab和自身抗体疾病研究项目的20个报告将在11月1日至4日在亚利桑那州凤凰城举行的2023年美国神经肌肉和电诊断医学协会(AANEM)会议上展示。主要展示内容包括：一个真实世界针对病人、医疗专业人员和护理人员的观点收集，旨在了解中度至重度不受控制的gMG患者和对标准护理治疗的反应；Nipocalimab治疗广泛性重症肌无力后补体生物标志物的评价，目的是在VIVACITY-MG 2期研究中评估nipocalimab治疗是否通过降低抗AchR抗体影响补体活化；降低免疫球蛋白G和抗乙酰胆碱受体抗体解释nipocalimab对改善全身性重症肌无力患者日常生活评分的重症肌无力活动的作用，旨在量化IgG、抗AchR抗体与临床疗效终点(重症肌无力日常生活活动[MG-ADL]评分)之间的关系，以了解IgG或抗AchR抗体水平降低是否可以解释nipocalimab对MG-ADL的影响；IgG降低解释了广泛性重症肌无力的很大一部分临床疗效——基于FcRn抑制剂模型的分析，基于来自四种抗FcRn治疗的临床数据，用于探索IgG作为临床终点MG-ADL评分的潜在生物标志物，同时也评估临床试验(规模和持续时间)以减轻gMG患者负担的效率。Nipocalimab是一种在研、高亲和力、全人源、糖基化、无效应的单克隆抗体，被认为可以选择性阻断Fc受体(FcRn)，以降低循环免疫球蛋白G (IgG)抗体的水平，包括多种疾病的自身抗体和同种异体抗体。2020年8月，杨森通过收购Momenta Pharmaceuticals, Inc.获得了nipocalimab的全球权利

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月16日，强生旗下杨森制药公司宣布了GALAXI (LTE) 2期研究的新数据，显示选择性IL-23 p19抑制剂TREMFYA (guselkumab)对中重度克罗恩病(CD)患者的持久临床和内镜疗效，共持续了3年临床缓解率和内窥镜反应的数据。TREMFYA的安全性与其目前批准的适应症一致。这些数据是杨森在2023年10月14日至17日在丹麦哥本哈根举行的2023年欧洲胃肠病学(UEGW)周上进行了展示，主要结果如下：

主要终点

TREMFYA：100mg SC q8w和200 mg SC q4w

STELARA

临床缓解（克罗恩病活动性指数(CDAI)评分<150）

54.1%（100/185）

46.0%（29/63）

PRO-2缓解（腹痛(AP)平均每日评分≤1，平均每日排便频率(SF)评分≤3,AP或SF较基线无恶化）

51.4%（95/185）

39.7%（25/63）

内镜缓解（克罗恩病简单内镜评分(SES-CD)较基线改善≥50%）

34.7%（61/176）

19.4%（12/62）

TREMFYA由杨森公司开发，是首个被批准的完全人单克隆抗体，可选择性结合白细胞介素(IL)-23的p19亚基并抑制其与IL-23受体的相互作用。IL-23是炎症性疾病如IBD、斑块性银屑病(PsO)和银屑病关节炎(PsA)发病机制的重要驱动因子

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月17日，强生公布其2023年第3季度业绩，2023年第3季度，强生实现营业收入213.51亿美元，相比去年同期增长6.8%

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月19日，强生宣布，2023年第四季度公司普通股现金股息为每股1.19美元。将于2023年12月5日支付给2023年11月21日营业结束时登记在册的股东

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月20日，强生旗下杨森公司宣布了一项2a期正向数据，该研究评估了正在开发的用于预防登革热的一线口服抗病毒药物JNJ-1802。数据显示，与安慰剂相比，该化合物在人体内诱导了针对登革热(DENV-3)的抗病毒活性，并且安全且耐受性良好。这些数据在伊利诺斯州芝加哥举行的美国热带医学与卫生学会年会上公布。这项双中心、随机、双盲、安慰剂对照的人体挑战研究评估了不同剂量方案(低、中、高)JNJ-1802对健康成人减毒登革热3型血清型(DENV-3)的抗病毒活性、安全性和药代动力学。所有参与者在26天内每天服用JNJ-1802或安慰剂，在此期间，他们在第5天接受DENV-3的挑战。所有参与者都被监测了85天。该研究发现，与安慰剂相比，DENV-3 RNA的可检测性和首次可检测DENV-3 RNA的时间具有剂量依赖性抗病毒作用，并且安全性和耐受性良好

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月20日，强生旗下的杨森制药公司公布了VISIBLE试验A队列第16周的3b期新结果，该试验是首个针对所有肤色的中度至重度斑块性银屑病和头皮银屑病患者的前瞻性、大规模、随机对照试验，旨在客观测量TREMFYA (guselkumab)的清除率和其他治疗结果。在该研究中，TREMFYA表现出显著的皮肤清除率、快速的头皮牛皮癣清除率和生活质量的改善。未出现新的安全信号。这些数据将于内华达州拉斯维加斯举行的2023秋季临床皮肤病学会议上公布。第16周Guselkumab皮肤清除率数据：接受TREMFYA治疗的患者中有74%达到了研究者全球评估(IGA)评分清除(0)或最小(1)，57.1%的患者在银屑病区域严重程度指数(PASI 90)反应(接近完全皮肤清除)方面至少改善了90%，与安慰剂相比(分别为0%和3.8%)成功达到了研究的共同主要终点。仅在三次剂量后，接受TREMFYA的患者(84.5%)与安慰剂(8.3%)相比，疾病体征和症状的改善(例如，PASI评分从基线变化)明显更好。接受TREMFYA的患者(77.9%)与安慰剂(0.9%)相比，体表面积(BSA)受损伤的改善明显更好。大约三分之一接受TREMFYA治疗的患者在第16周达到完全皮肤清除率PASI 100 (29.9%)，IGA 0(32.5%)，而安慰剂组(0%)。Guselkumab在第16周的快速和显著的头皮银屑病清除数据：早在第4周，仅在一次TREMFYA治疗后，TREMFYA治疗的患者比基线牛皮癣头皮严重指数(PSSI)的平均改善百分比为53.8%，而安慰剂组为12.3%。在一次剂量的TREMFYA后，26.3%的参与者在第4周达到了完全的头皮清除(ss-IGA 0)，而安慰剂组(0%)。在第16周，71.9%接受TREMFYA治疗的患者实现了完全的头皮清除，而安慰剂组为10%。Guselkumab健康相关生活质量(HRQoL)和炎症后色素沉着数据：在基线时，VISIBLE参与者报告的疾病体征和症状对HRQoL有显著影响。在第16周，与安慰剂相比，接受TREMFYA治疗的所有肤色患者在银屑病症状和体征日记(PSSD)、皮肤病生活质量指数(DLQI)和皮肤变色影响评估问卷(SDIEQ)方面的改善都显著大于接受安慰剂的患者

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月21日，强生旗下的杨森制药公司公布了2期随机、开放标签的THOR-2研究的结果，该研究评估了BALVERSA相比研究者选择的化疗对高风险非肌肉侵袭性膀胱癌(HR-NMIBC)在卡介苗(BCG)治疗后复发的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)改变的患者。该研究队列1的数据在10月20日至24日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会上展示，并同时发表在《肿瘤学年鉴》上。在队列1的73名患者中，49名随机分配到BALVERSA，24名随机分配到化疗组。与膀胱内化疗相比，口服erdafitinib可将高风险切除的乳头状Ta/T1 NMIBC患者的疾病复发或死亡风险降低72%，这些患者携带FGFR突变或融合，在BCG治疗后复发，拒绝或不符合根治性膀胱切除术。数据截止时的中位随访时间为13.4个月，接受BALVERSA治疗的患者未达到中位无复发生存期(RFS)，接受化疗的患者为11.6个月([HR]=0.28；95%[CI]，0.13-0.62；p=0.0008)。随机分配到BALVERSA的患者的六个月RFS为96%，而分配到化疗组的患者为73%。接受BALVERSA治疗的患者12个月的RFS为77%，而接受化疗的患者为41%。在接受BALVERSA治疗的15名患者(31%)和随机接受化疗的1名患者(4%)中观察到3级或4级严重治疗相关不良事件(TRAEs)。14名接受BALVERSA治疗的患者(29%)和0名接受膀胱内化疗的患者出现TRAEs导致停药。接受BALVERSA治疗的19名患者(39%)发生了中枢性浆液性视网膜病变，11名患者(58%)消退。BALVERSA(erdafitinib)是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂。2008年，杨森制药公司与Astex制药公司签订了一项全球独家许可和合作协议，以开发和商业化BALVERSA

l Johnson & Johnson（强生）：2023年10月21日，强生旗下的杨森制药公司公布了PAPILLON III期研究的新数据，显示RYBREVANT (amivantamab-vmjw)联合化疗(carboplatin-pemetrexed)与单独化疗相比，针对先前未经治疗的表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变的晚期或转移性NSCLC患者的一线治疗可使疾病进展或死亡风险降低60%([HR]=0.395；95%[CI]，0.30-0.53；p<0.0001)。结果还显示，RYBREVANT联合化疗显著提高了首次后续治疗(PFS2)后的客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)。这些数据在2023年10月20日至24日在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会主席研讨会上发表，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。与单独化疗相比，RYBREVANT加化疗治疗可获得更长的PFS(使用RECIST v1.1指南)。在14.9个月的中位随访中，接受RYBREVANT联合化疗的患者比单独接受化疗的患者PFS显著延长(中位分别为11.4个月和6.7个月；疾病进展或死亡的HR =0.395；95% CI，0.30-0.53；P<0.0001)。在18个月时，31%接受RYBREVANT联合化疗的患者仍然存活且无进展，而单独接受化疗的患者为3%。RYBREVANT联合化疗在患者亚组中显示出一致的PFS益处。RYBREVANT联合化疗的ORR为73% (95% CI，65-80)，而单独接受化疗的ORR为47% (95% CI，39-55)。RYBREVANT联合化疗组的中位PFS2较单独化疗组更长(HR=0.493；95% CI，0.32-0.76；P=0.001)。值得注意的是，在那些单独接受化疗的患者中，94名患者中有71名(76%)接受了随后的RYBREVANT治疗作为二线治疗。中期总生存期(OS)分析显示，接受RYBREVANT联合化疗的患者比单独接受化疗的患者更有利(HR=0.675；95% CI，0.42-1.09；P=0.106)，两年后存活率分别为72%和54%。RYBREVANT(amivantamab-vmjw)是一种具有免疫细胞活性的靶向EGFR和MET的全人双特异性抗体

l BMS（百时美施贵宝）：2023年10月17日，百时美施贵宝宣布首次披露来自CheckMate -77T3期试验数据，该试验评估了可切除的IIA至IIIB期非小细胞肺癌(NSCLC)患者Opdivo (nivolumab)辅助化疗后手术以及Opdivo在围手术期辅助方案。在该研究中，经评估，此治疗方案相比化疗及安慰剂治疗后手术方案，在无事件生存期(EFS)的主要疗效终点上显示出具有统计学意义和临床意义的改善。中位随访时间为25.4个月，在接受Opdivo辅助化疗后再进行手术及Opdivo辅助治疗的患者中，疾病复发、进展或死亡的风险降低了42% (EFS [HR] 0.58；97.36% [CI]：0.42~0.81；p=0.00025)。此外，Opdivo辅助化疗的病理完全缓解率为(pCR；25.3% vs. 4.7%)，主要病理反应率为(MPR；35.4% vs 12.1%)。该研究正在进行中，以评估其他次要终点总生存期(OS)。基于opdivo方案的最终手术率为78%，化疗和安慰剂组为77%，完全切除的患者分别为89%相比90%。基于opdivo的方案的安全性与先前报道的NSCLC研究一致。没有发现新的安全信号。这些数据将在2023年10月21日美国东部时间上午10:30至下午12:15举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO)2023年大会研讨会上展示。Opdivo是一种程序性死亡-1(PD-1)免疫检查点抑制剂，旨在利用人体自身免疫系统来帮助恢复抗肿瘤免疫反应。利用人体自身的免疫系统来对抗癌症。2011年，通过与小野制药的合作协议，百时美施贵宝扩大了其在除日本、韩国和TW以外的全球范围内开发和商业化Opdivo的领土权利，当时小野制药在这些地区保留了该化合物的所有权利。2014年7月23日，小野和百时美施贵宝进一步扩大了两家公司的战略合作协议，共同开发和商业化针对日本、韩国和TW癌症患者的多种免疫疗法，包括单药和联合疗法

l BMS（百时美施贵宝）：2023年10月17日，百时美施贵宝首次公布了CheckMate-901三期临床试验的结果。其中，opdivo (nivolumab)联合顺铂为基础的化疗，随后是opdivo单药治疗不可切除或转移性尿路上皮癌患者，相比标准护理顺铂为基础的化疗，作为一线治疗方面，总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)的主要疗效终点具有统计学意义和临床意义的改善。试验中位随访约33个月，opdivo联合以顺铂为基础的化疗使死亡风险降低了22%，中位OS为21.7个月，而单独化疗为18.9个月([HR] 0.78；95%[CI]： 0.63 ~ 0.96；p=0.0171)。在12个月和24个月的里程碑分析中，接受前期opdivo+化疗的患者的OS率分别为70.2%和46.9%，而化疗的OS率分别为62.7%和40.7%。在接受以opdivo为基础的联合治疗的患者中，死亡或疾病进展的风险降低了28%，中位PFS为7.9个月，而化疗组为7.6个月(HR 0.72；95% CI：0.59~0.88；p=0.0012)。12个月和24个月PFS率分别为34.2%和23.5%，而化疗组分别为21.8%和9.6%。Opdivo联合以顺铂为基础的化疗具有可耐受的安全性，与已知安全性一致。此外，在探索性分析中，opdivo联合顺铂化疗的客观缓解率(ORR)比单独化疗高约15%(57.6%相比43.1%)，实现完全缓解的患者数量几乎翻了一番。（21.7% vs. 11.8%)。Opdivo联合以顺铂为基础的化疗比单纯化疗的反应持续时间更长，完全缓解的中位持续时间几乎是化疗的三倍(37.1个月相比13.2个月)。这些数据将在2023年10月22日美国东部时间上午10:30至下午12:15举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会研讨会上首次展示

l BMS（百时美施贵宝）：2023年10月17日，百时美施贵宝公布了3年的3期CheckMate-816试验探索性分析的随访结果，显示了3个周期opdivo (nivolumab)联合铂基化疗对可切除的非小细胞肺癌(NSCLC)患者的持续无事件生存率(EFS)和总生存期(OS)趋势，无论PD-L1表达水平如何。在PD-L1≥1%和<1%的患者群体中，Opdivo联合化疗在病理完全缓解(pCR)和主要病理反应(MPR)方面比单独化疗有改善。在所有PD-L1亚组中，基于opdivo的方案的安全性是一致的。这些结果将于2023年10月23日美国东部时间上午8:45至9:55在欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会上进行口头展示。CheckMate-816试验的中位随访期为41.4个月，探索性分析显示：OS：虽然在这次随访中OS仍然不成熟，但在PD-L1≥1%和<1%的患者群体中都看到了有希望的OS趋势。对于肿瘤PD-L1表达≥1%的患者，opdivo联合化疗可使死亡风险降低63%([HR] 0.37；95%[CI]：0.20~0.71)。opdivo联合化疗相比化疗的3年总生存率分别为85%相比66%。在PD-L1<1%的患者中，opdivo联合化疗可使死亡风险降低19% (HR 0.81；95% CI：0.48-1.36)，3年OS率为71%相比60%；EFS：在肿瘤PD-L1表达≥1%的患者中，opdivo联合化疗组的3年EFS发生率为72%，而单独化疗组为47% (HR 0.46；95% CI：0.28~0.77)。在肿瘤PD-L1表达<1%的患者中，联合用药组的EFS为42%，化疗组为39% (HR 0.87；95% CI：0.57~1.35)；pCR：在PD-L1≥1%的患者中，opdivo联合化疗的pCR率为32.6%，而单独化疗的pCR率为2.2%。对于PD-L1 <1%的患者，pCR率分别为16.7%和2.6%。MPR：在PD-L1≥1%的患者中，opdivo化疗组的MPR为44.9%，化疗组为5.6%。对于PD-L1<1%的患者，基于opdivo的方案的MPR率为29.5%，单独化疗的MPR率为14.3%。最终手术：在肿瘤PD-L1表达≥1%的患者中，opdivo联合化疗与化疗的最终手术率分别为84%和74%，肿瘤PD-L1表达<1%的患者中，Opdivo联合化疗的最终手术率分别为81%和77%。其中，完全切除的比例分别为91%相比82%和79%相比76%

l BMS（百时美施贵宝）：2023年10月19日，百时美施贵宝宣布，3期CheckMate-67T非劣效性试验评估了与Halozyme专利的重组人透明质酸酶(rHuPH20)共同配制的Opdivo (nivolumab)皮下配方，与静脉注射(IV) Opdivo相比，对于已接受过全身治疗的晚期或转移性透明细胞肾细胞癌(ccRCC)患者达到了其共同主要药代动力学终点和关键次要终点。与静脉注射Opdivo相比，皮下注射的Cavgd28(28天内的平均Opdivo血清浓度)和Cminss(稳定状态下的低谷血清浓度)显示出非劣效性。此外，皮下注射与静脉注射Opdivo相比，显示出非劣势的客观缓解率(ORR)。皮下注射剂的安全性与静脉制剂一致

l Sanofi（赛诺菲）：2023年10月18日，在荷兰鹿特丹举行的第49届ISPAD年会上，公布了TZIELD (teplizumab-mzwv) PROTECT 3期试验的新数据。PROTECT研究了TZIELD相比安慰剂针对在前6周诊断为3期自身免疫性1型糖尿病(T1D)的8-17岁儿童和青少年的有效性和安全性，与安慰剂相比，TZIELD可以减缓β细胞的损失，并保持β细胞功能（C肽测量）。完整的数据已同时在新英格兰医学杂志上发表。TZIELD达到了研究的主要终点，与安慰剂相比，在试验结束时，通过显著减缓平均C肽水平的下降(4小时混合膳食耐受性试验后曲线下面积[AUC])，显示出优越的β细胞保持能力。C肽是β细胞功能的生物标志物。试验表明TZIELD具有减缓该人群3期1型糖尿病进展的潜力。虽然该研究的关键次要终点没有达到统计学意义，但在相关临床参数中可以看到有利于TZIELD的数值趋势。平均而言，与服用安慰剂的患者相比，服用TZIELD的患者需要更少的胰岛素，维持时间也更长。在两个研究组中，HbA1c降低和临床重要低血糖(低血糖)事件的总体发生率相似。PROTECT临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多国试验。从基线到78周试验完成，TZIELD与安慰剂的观察结果如下：主要终点：平均C肽水平(在4小时混合膳食耐受性试验[MMTT]后浓度曲线下面积[AUC])的下降幅度明显较小：最小二乘平均值(LSM)差为0.13 pmol/mL；(95% CI: 0.09，0.17；P< 0.001)。TZIELD组94.9%的参与者维持峰值C肽水平≥0.2 pmol/mL，而安慰剂组为79.2% (P<0.001)。次要终点：在第78周，TZIELD组平均胰岛素剂量较低：第78周胰岛素剂量的最小二乘平均值(LSM)为0.46 U/Kg/天(TZIELD)和0.59 U/Kg/天(安慰剂)，差异为-0.13 U/Kg/天(95% CI：-0.28，0.02)；平均HbA1c的可比变化：LSM变化为-1.98% (TZIELD) vs -1.89%(安慰剂)，差异为-0.09 (95% CI：-0.42, 0.24)；在第78周时，TZIELD组处于(>70但≤180 mg/dL)区间的平均时间范围：68.7±19.6% (TZIELD) vs 64.6±22.4%(安慰剂)。差异为4.71% (95% CI：-1.72，11.15)；总体临床重要低血糖事件的平均发生率相似：估计发生率为4.68 (TZIELD) (95% CI：3.70，5.91) vs 4.24(安慰剂)(95% CI：3.06，5.89)事件/患者年，估计发生率比为1.10 (95% CI：0.74，1.64)。TZIELD (teplizumab-mzwv)是一种靶向CD3的单克隆抗体。TZIELD是首个也是唯一自身免疫性1型糖尿病(T1D)的疾病改善疗法

l Sanofi（赛诺菲）：2023年10月19日，赛诺菲已向吉布提共和国交付了其全球卫生部门非营利性影响品牌组合中的首批药物。依诺肝素钠是一种抗凝药物，用于治疗静脉血栓栓塞，包括深静脉血栓形成，这是一种在非洲大陆经常被误诊的潜在致命疾病。坦桑尼亚计划成为第二个获得非营利品牌药物的国家，相关药物包括甘精胰岛素

l Sanofi（赛诺菲）：2023年10月20日，美国FDA发布了Dupixent (dupilumab)治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)的补充生物制剂许可申请(sBLA)的完整回应函(CRL)。CSU是一种皮肤炎症性疾病，会导致皮肤上突然出现荨麻疹和肿胀。CRL指出，需要额外的疗效数据来支持批准，未发现任何安全或生产方面的问题。一项正在进行的临床试验(Study C)继续招募患者，预计在2024年底获得结果，预计将提供额外的疗效数据。赛诺菲和再生元仍致力于与FDA合作，推进Dupixent用于抗组胺药物控制不足的CSU患者的研究。Dupixent是一种抑制IL-4和IL-13信号通路的全人源单克隆抗体，非免疫抑制剂。Dupixent开发项目在3期试验中显示出显著的临床益处。Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议联合开发的

l Pfizer（辉瑞）：2023年10月20日，辉瑞宣布，美国FDA已经批准了PENBRAYA(脑膜炎球菌群A、B、C、W和Y疫苗)，首个唯一针对10至25岁青少年和年轻人最常见的脑膜炎球菌病血清群的五价疫苗。PENBRAYA结合了两种脑膜炎球菌疫苗Trumenba (脑膜炎球菌B群疫苗)和Nimenrix (脑膜炎球菌A、C、W-135和Y结合疫苗)的成分，以帮助预防全球大多数侵袭性脑膜炎球菌病(IMD)的五种最常见的脑膜炎球菌

l Takeda（武田制药）：2023年10月17日，武田制药宣布，Alofisel (darvadstrocel)治疗复杂克罗恩肛周瘘管(CPF)的疗效和安全性的3期ADMIRE-CD II研究数据，在24周时未达到综合缓解的主要终点。darvadstroel的安全性与先前的研究一致，未发现新的安全信号。Alofisel (darvadstrosel)是一种异体脂肪来源的间充质干细胞(eASC)，用于治疗非活动性或轻度活动性管腔性克罗恩病(CD)成人患者的复杂CPF。这是第一个在欧盟获得集中上市许可的同种异体干细胞疗法，也是第一个在日本获批的人类同种异体脂肪来源的间充质干细胞疗法。Alofisel先前在ADMIRE-CD的试验中进行了研究，这是一项随机、双盲、对照的3期试验，研究了Alofisel治疗212名患有非活动性/轻度活动性腔内CD的成人患者的复杂性肛周瘘的疗效和安全性。研究表明，与对照组相比，Alofisel组的患者比例显著增加。在24周随访中达到综合缓解的主要终点(51.5% vs. 35.6%；相差15.8个百分点；97.5% CI 0.5~31.2；P=0.021)，并维持了52周(56.3% vs. 38.6%；相差17.7个百分点；95% CI 4.2-31.2；P = 0.01)。与对照组相比，Alofisel治疗具有相似的安全性，并且在52周内耐受性良好

l Takeda（武田制药）：武田制药宣布，公司于2023年10月17日(IST)与爱尔兰税务局达成协议，就Shire plc于2014年10月从艾伯维收到的收购分手费处理达成1.3亿欧元的税务评估和解，武田制药将因此减少约630亿日元的税收支出。2018年11月28日，Shire收到了来自爱尔兰税务局的3.98亿欧元的税收评估，涉及2014年艾伯维终止收购Shire的要约，Shire收到了16.35亿美元的分手费。武田对这一评估提出了上诉，并于2020年底于爱尔兰税务上诉委员会(TAC)举行了听证会。2021年7月30日，武田制药收到了有关此事的裁决，TAC的裁决有利于爱尔兰税务局。虽然武田制药打算对TAC的裁决提出上诉，并继续坚持艾伯维的分手费不受爱尔兰税的约束，但武田制药在截至2021年6月30日的财务业绩中提取了该税收准备金。随后，TAC被要求在2023年重新审理此事。根据与爱尔兰税务局的协议条款，武田制药将向爱尔兰税务局支付1.3亿欧元(包括利息未包含罚款)，作为与收到分手费相关的最终税务结算金额。1.3亿欧元的和解金额将在截至2023年12月31日的季度内支付给爱尔兰税务局

l Takeda（武田制药）：2023年10月18日，武田制药宣布，欧盟委员会(EC)批准ADCETRIS (brentuximab vedotin)联合doxorubicin，vinblastine和dacarbazine (AVD)治疗先前未治疗的CD30+ III期霍奇金淋巴瘤成人患者。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体偶联药物(ADC)，CD30是霍奇金淋巴瘤的标记物。ADCETRIS先前已被批准作为欧洲成人患者的六种不同适应症的治疗方法，包括那些先前未治疗的CD30+ IV期霍奇金淋巴瘤。该决定是在人用药品委员会(CHMP)于2023年9月14日提出积极意见之后做出的。该批准是基于随机3期ECHELON-1试验的结果，该试验旨在比较ADCETRIS + AVD相比doxorubicin，bleomycin，vinblastine和dacarbazine (ABVD) 作为先前未治疗的III期或IV期霍奇金淋巴瘤成年患者的治疗效果。该试验达到了其修正无进展生存期(PFS)的主要终点，以及其关键的次要终点总生存期(OS)，表明ADCETRIS+AVD治疗的先前未经治疗的III期或IV期经典霍奇金淋巴瘤成年患者的OS有统计学显著改善。ADCETRIS的安全性与之前的研究一致，没有观察到新的安全信号。ADCETRIS包括一种抗CD30单克隆抗体，通过蛋白酶可切割的连接物连接到微管破坏剂monomethyl auristatin E (MMAE)上，利用Seagen的专有技术。ADC采用一种连接系统，该系统在血液中稳定，但在内化到CD30阳性肿瘤细胞后释放MMAE。Seagen和武田制药正在联合开发ADCETRIS。根据合作协议条款，Seagen拥有美国和加拿大的商业化权利，武田拥有ADCETRIS在世界其他地区的商业化权利。Seagen和武田制药将以50:50的比例为ADCETRIS的联合开发提供资金，但在日本，武田将单独承担开发成本

l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月16日，阿斯利康的tagrisso (osimertinib)联合化疗用于治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变(EGFRm)非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者的补充新药申请(sNDA)已被美国FDA受理并获得优先审查，预计在2024年第一季度获得答复。sNDA申请是基于国际肺癌研究协会(IASLC) 2023年世界肺癌大会(WCLC)研讨会上提交的FLAURA2 III期试验数据。在该试验中，与一线全球标准治疗tagrisso单药治疗相比，tagrisso联合化疗将疾病进展或死亡风险降低了38%([HR]为0.62；95%[CI] 0.49-0.79；p<0.0001)。根据评估结果，联合用药比单独用药延长了中位PFS 8.8个月。PFS结果显示tagrisso加化疗使中位PFS延长了9.5个月(HR 0.62；95% CI 0.48-0.80；p=0.0002)。在所有预先指定的亚组中，包括中枢神经系统转移患者，都观察到有临床意义的PFS获益。在该组中，与tagrisso单药治疗相比，联合用药可使疾病进展或死亡风险降低53% (HR 0.47；95% CI 0.33-0.66)，与单独使用tagrisso相比，中位PFS延长了11.1个月。在此分析时，总生存期(OS)数据尚不成熟，然而，观察到tagrisso加化疗的有利趋势。该试验继续评估OS作为一个关键的次要终点。2023年8月，tagrisso联合化疗被FDA认定为突破性疗法，用于局部晚期或转移性EGFRm NSCLC成人患者的一线治疗。Tagrisso (osimertinib)是第三代不可逆EGFR-TKI，在非小细胞肺癌(NSCLC)中具有临床活性，包括针对中枢神经系统转移

l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月18日，Soliris (eculizumab)已在中国获批用于治疗抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体阳性(Ab+)的成人视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)患者。Soliris是中国第一个也是唯一被批准用于治疗NMOSD的补体抑制剂。中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准是基于PREVENT III期临床试验的结果。在试验中，Soliris达到了延长首次复发时间和降低复发风险的主要终点。在48周时，98%接受Soliris治疗的患者无复发，而接受安慰剂治疗的患者为63%(相对风险降低，94.2%；风险比=0.058；95% CI：0.017-0.197；p<0.0001)。此外，96%接受Soliris治疗的患者在144周的预防治疗期间没有复发，而安慰剂治疗的患者只有45%。Soliris (eculizumab)是一线C5补体抑制剂。这种药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用，C5蛋白是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，终末补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞

l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月20日，MATTERHORN III期试验中期分析的正向结果显示，阿斯利康的Imfinzi (durvalumab)联合标准护理FLOT辅助化疗(术前给予fluorouracil，leucovorin，oxaliplatin和docetaxel)针对早期和局部晚期(II期、III期、IVA期)胃癌和胃食管交界处(GEJ)癌，在病理完全缓解(pCR)的关键次要终点方面，与单独辅助化疗相比，具有统计学意义和临床意义的改善。这些结果将在西班牙马德里举行的2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上公布。Imfinzi联合新辅助FLOT化疗导致pCR率为19%，而单独接受辅助化疗的患者为7% (pCR率差异为12%；优势比[OR] 3.08；p<0.00001)。Imfinzi联合治疗的完全或接近完全缓解率为27%，单独辅助化疗的完全或接近完全缓解率为14%。该试验正在评估Imfinzi联合FLOT化疗作为围手术期治疗(手术前后)，将按计划继续评估无事件生存期(EFS)的主要终点和总生存期(OS)的关键次要终点。在接受以imfinzi为基础的方案治疗的患者中，87%的患者完成了手术，而单独接受辅助化疗的患者中有84%完成了手术。在接受手术的患者中，包括尝试手术但未完成手术的患者，双臂的R0切除率(术后无肉眼或显微镜下残留肿瘤的患者)为86%，以imfinzi为基础方案的T0切除率(无原发肿瘤的患者)为23%，而单独辅助化疗的T0切除率为11%。以imfinzi为基础的方案的N0切除率(无淋巴结含有癌细胞的患者)为52%，相比单独化疗为36%。Imfinzi (durvalumab)是一种人单克隆抗体，结合PD-L1蛋白并阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃避策略并释放对免疫反应的抑制

l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月21日，FLAURA2 III期试验的分析结果显示，阿斯利康的Tagrisso(osimertinib)与化疗相结合与Tagrisso单独治疗相比，在局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变(EGFRm)非小细胞肺癌(NSCLC)和脑转移患者的中枢神经系统(CNS)无进展生存期(PFS)改善了42%。这些结果在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上进行了展示。在这组患者中，与单独使用Tagrisso相比，Tagrisso联合化疗可使中枢神经系统疾病进展或死亡的风险降低42%([HR]0.58；95%[CI] 0.33-1.01)。经过两年的随访，74%接受tagrisso联合化疗的患者未发生中枢神经系统疾病进展或死亡，而接受tagrisso单药治疗的患者为54%。结果还显示，与单独使用tagrisso(43%)相比，tagrisso联合化疗显示中枢神经系统完全缓解(CR)的患者比例更高(59%)。在tagrisso加化疗组中，患者继续使用tagrisso的中位持续时间为22.3个月，而患者接受铂类化疗的中位时间为2.8个月，pemetrexed的中位时间为8.3个月。Tagrisso (osimertinib)是第三代不可逆EGFR-TKI，在非小细胞肺癌(NSCLC)中具有临床活性，包括针对中枢神经系统转移

l AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月21日，DUO-E III期试验的初步分析结果表明，在新诊断的晚期或复发子宫内膜癌患者的总体试验人群中，与单独化疗相比，Imfinzi (durvalumab)加铂基化疗，然后由imfinzi单药治疗或imfinzi加lynparza (olaparib)，在无进展生存(PFS)方面均显示出统计学上显著和临床意义的改善。这些结果将在西班牙马德里举行的2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上发表，并同时在《临床肿瘤杂志》(Journal of Clinical Oncology)上发表。在整个试验人群中，结果显示，使用Imfinzi +化疗后再使用Imfinzi+Lynparza (Imfinzi+Lynparza组)和使用Imfinzi+化疗后再使用Imfinzi单药治疗(Imfinzi组)可使疾病进展或死亡风险降低45%([HR] 0.55；95%[CI] 0.43-0.69；p<0.0001)和29% (HR 0.71；95% CI 0.57-0.89；p=0.003)。Imfinzi+Lynparza组的中位PFS为15.1个月，对照组为9.6个月。错配修复(MMR)状态是子宫内膜癌相关的生物标志物，因此在DUO-E中进行了预先指定的亚组分析。对错配修复基因完整(pMMR)患者的分析结果显示，Imfinzi+Lynparza和Imfinzi组的疾病进展或死亡风险降低了43% (HR 0.57；95% CI 0.44-0.73)和23% (HR 0.77；95% CI 0.60-0.97)。Imfinzi + Lynparza组的中位PFS为15个月，对照组为9.7个月。对错配修复缺陷(dMMR)患者的分析结果显示，Imfinzi+Lynparza组和Imfinzi组的疾病进展或死亡风险降低了59% (HR 0.41；95% CI 0.21-0.75)和58% (HR 0.42；95% CI 0.22-0.80)。PD-L1是Imfinzi在其他适应症中的已知生物标志物，基于PD-L1状态的预先指定分析显示，在PD-L1阳性人群中，治疗可将疾病进展或死亡风险降低58% (HR 0.42；95% CI 0.31-0.57)和37% (HR 0.63；与对照组相比，Imfinzi+Lynparza组和Imfinzi组的95% CI分别为0.48-0.83。Imfinzi+Lynparza组的中位PFS为20.8个月，对照组为9.5个月。在PD-L1阴性人群中，治疗使疾病进展或死亡风险降低了20% (HR 0.80；95% CI 0.55-1.16)和11% (HR 0.89；与对照组相比，Imfinzi+Lynparza组和Imfinzi组的95% CI分别为0.59-1.34。Imfinzi (durvalumab)是一种人单克隆抗体，结合PD-L1蛋白并阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的相互作用，对抗肿瘤的免疫逃避策略并释放对免疫反应的抑制。Lynparza (olaparib)是一种线PARP抑制剂，也是首个阻断同源重组相关(HRR)基因缺陷的细胞/肿瘤中的DNA损伤反应(DDR)的靶向治疗药物，如BRCA1和/或BRCA2突变的细胞/肿瘤，或由其他药物(如新激素药物[NHAs])诱导的缺陷。Lynparza对PARP的抑制导致PARP与DNA单链断裂结合，复制叉的停滞，崩溃和DNA双链断裂的产生和癌细胞死亡。Lynparza由阿斯利康和默沙东联合开发和商业化，既可以作为单一疗法，也可以与其他潜在药物联合使用。两家公司正在独立开发Lynparza，并将与各自的PD-L1和PD-1药物Imfinzi (durvalumab)和Keytruda (pembrolizumab)联合商业化

l Amgen（安进）：2023年10月16日，安进宣布，将在10月20日至24日于马德里举行的2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上展示其肿瘤产品管线的新数据。安进将在ESMO上主要展示：CodeBreaK 300是一项全球III期临床试验，评估LUMAKRAS (sotorasib)联合Vectibix (panitumumab)治疗化疗难治的KRAS G12C突变转移性CRC的疗效；DELLphi-301，一项全球性的2期临床试验，该试验评估了tarlatamab(一种靶向DLL3的双特异性T细胞接合剂(BiTE)，在既往两种或多种治疗失败的SCLC患者中的疗效。AMG 509 (xaluritamig)的1期研究中期结果，证明新型双特异性STEAP1 x CD3 XmAb 2+1 T细胞接合剂在重度预处理的mCRPC患者(N=97)中具有积极的获益/风险特征和强大的抗肿瘤活性。总体而言，在67例可评估的患者中，16例(24%)确认部分缓解(PR)，32例(48%)病情稳定(SD)，显示出令人鼓舞的初步疗效。在较高剂量组(n=37)，15例(41%)患者实现PR，14例(38%)患者实现SD。最常见的治疗相关不良事件是细胞因子释放综合征(CRS；72%；主要是低级)、疲劳(45%)、肌痛(34%)和发热(32%)。Vectibix是第一个也是唯一被FDA批准用于治疗mCRC的全人源单克隆抗EGFR抗体。Tarlatamab是一种在研的靶向免疫疗法，通过结合T细胞上的CD3和SCLC细胞上的DLL3，使患者自身的T细胞接近SCLC细胞。这导致癌细胞裂解形成免疫突触

l Amgen（安进）：2023年10月19日，安进宣布，将于美国东部时间2023年10月24日(周二)上午8点举办网络直播电话会议，包括此前安进在AACR-NCI-EORTC 2023年分子靶点和癌症治疗国际会议上公布了包括AMG 193在内的创新肿瘤产品组合的新数据，并将在2023年欧洲医学肿瘤学会(ESMO)大会上公布tarlatamab、xaluritamig和LUMAKRAS (sotorasib)的数据

l Amgen（安进）：2023年10月20日，安进公布了全球2期DeLLphi-301研究的结果，该研究评估了tarlatamab，一种靶向BiTE (双特异性T细胞连接器)的在研δ样配体3 (DLL3)，用于治疗两种或两种以上先前治疗失败的晚期小细胞肺癌(SCLC)患者。这些数据将于今天下午3:20 CEST欧洲中部夏令时在西班牙马德里举行的欧洲肿瘤医学学会(ESMO) 2023年大会上作为最新口头报告展示，并发表在《新英格兰医学杂志》上。在中位随访10.6个月的情况下，包括100名选择10mg剂量的tarlatamab患者，结果显示客观缓解率(ORR；主要终点)为40%(97.5%(CI)：29，52)。对于关键次要终点，中位无进展生存期(mPFS)为4.9个月(95% CI：2.9，6.7)，中位总生存期(mOS)为14.3个月(95% CI：10.8，NE)。中位反应持续时间未达到。在对10mg剂量的tarlatamab治疗有反应的患者中，58%的患者至少有6个月的反应，55%的患者在数据截止时仍在持续。与1期研究相比，没有观察到新的安全性信号。Tarlatamab是一种在研靶向免疫疗法，由安进研究人员设计，通过结合T细胞上的CD3和SCLC细胞上的DLL3，使患者自身的T细胞接近SCLC细胞。这导致癌细胞裂解形成免疫突触

l Gilead（吉利德）：2023年10月16日，吉利德宣布将参加2023年10月18日至21日在波兰华沙举行的第19届欧洲艾滋病大会(EACS)。在EACS 2023上，吉利德将展示长效HIV治疗策略的新发现，包括每年两次的长效HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir的多项研究结果。这些发现将包括来自CAPELLA的医疗人员和研究人员的见解、经验和观点。CAPELLA是一项正在进行的2/3期研究，旨在评估每年两次皮下注射lenacapavir对有大量治疗经验的多药耐药HIV成人患者的抗病毒活性和安全性。吉利德将公布BICSTaR的三年结果，BICSTaR是一项正在进行的全球观察性真实世界研究，评估Biktarvy (bictegravir 50mg /emtricitabine 200mg / tenofovir alafenamide 25mg片剂，B/F/TAF)在先前未经治疗和有治疗经验的HIV感染者中的有效性、安全性和耐受性，这些患者有较高的并发症负担。随着艾滋病毒感染者平均年龄的增加，并发症的管理是艾滋病毒临床护理的一个重要考虑因素。其他评估Biktarvy的研究包括对九项研究参与者的病毒再抑制率的汇总分析，这些参与者在开始或改用单片方案治疗后出现病毒学反弹

l Gilead（吉利德）：2023年10月16日，吉利德和旗下Kite将在2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上提交新的数据，包括三份口头报告。Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy)的新临床数据继续支持其在转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)和之前接受治疗的HR+/HER2-转移性乳腺癌(mBC)中的应用，并表明Trodelvy在小细胞肺癌和头颈癌中的应用前景。Kite还将提交支持Yescarta (axicabtagene ciloleucel)在复发/难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)中使用的分析。Trodelvy在一系列难以治疗的实体肿瘤中的数据，强化了Trodelvy作为二线转移性TNBC的标准治疗选择，以及来自3期TROPiCS-02研究对先前经过治疗的HR+/HER2-转移性乳腺癌的疗效分析。TROPiCS-03试验也支持Trodelvy在广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)和晚期头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)中的潜力。与Dana-Farber癌症研究所合作的2L转移性尿路上皮癌的初步研究结果首次证明，两种ADC药物可能可以联合使用。Yescarta与双特异性抗体的比较分析：在两项独立的分析中开展了匹配调整间接比较（MAIC），评估Yescarta与双特异性抗体glofitamab和epcoritamab在R/R DLBCL患者中的治疗效果。Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy)是一种一线靶向Trop-2抗体偶联药物。Trop-2是一种在多种肿瘤类型中高度表达的细胞表面抗原，包括90%以上的乳腺癌和膀胱癌。Trodelvy使用了专为拓扑异构酶I抑制剂SN-38设计的可水解接头。这种独特的组合为表达Trop-2的细胞和微环境提供了有效的活性。Yescarta是一种靶向CD19的转基因自体T细胞免疫疗法

l Gilead（吉利德）：2023年10月17日，吉利德和Assembly Biosciences, Inc.，一家开发针对严重病毒性疾病的创新抗病毒治疗的生物技术公司，宣布，两家公司已经达成了一项为期12年的合作伙伴关系，以推进新型抗病毒治疗的研究和开发，最初的重点是Assembly Bio已建立的疱疹病毒、乙型肝炎病毒(HBV)和丁型肝炎病毒(HDV)领域。Assembly Bio目前的小分子抗病毒药物组合包括临床阶段和临床前项目，包括用于治疗HBV的下一代核心抑制剂ABI-4334，用于治疗单纯疱疹病毒(HSV)的长效解螺旋酶引物酶抑制剂ABI-5366，口服有效的HDV进入抑制剂ABI-6250，以及泛疱疹聚合酶抑制剂项目。根据协议条款，Assembly Bio将获得1亿美元，其中包括8480万美元的首付款和吉利德1520万美元的股权投资。吉利德的初始股权投资占截至交易结束之日Assembly Bio已发行有投票权股票的19.9%。此外，在一定条件下，吉利德同意以溢价收购Assembly Bio最高29.9%的已发行有表决权股票。吉利德可以选择加入Assembly Bio目前和未来的每个项目，包括吉利德授权给Assembly Bio的两个针对HSV和移植相关疱疹病毒的临床前项目，在实现临床概念验证后，每个项目支付至少4500万美元的选择权行使费用。如果吉利德选择参与任何当前或未来的合作项目，Assembly Bio有资格在潜在的监管和商业里程碑中获得每个项目高达3.3亿美元的收入，此外还有高个位数到高十几位数的分成。在合作期间，Assembly Bio还将有资格在合作期间的预定时间点获得三笔单独的7500万美元合作延期付款，以帮助资助未来的研究和开发。在吉利德行使其对Assembly Bio项目的选择权之后，Assembly Bio将有权选择在美国分享利润和成本。对于未来的新项目，Assembly Bio还可以选择在美国共同推广这些产品。在吉利德行使选择权前，Assembly Bio将主要负责合作项目的研发工作，包括吉利德的两个项目。行使选择权后，吉利德将控制所选项目的发现、研究、开发和商业化

l Gilead（吉利德）：2023年10月18日，吉利德宣布将进行第一个II期临床试验PURPOSE 5，以评估欧洲的一种在研长效HIV预防方案。该研究将评估lenacapavir相比emtricitabine/tenofovir disoproxil fumarate (F/TDF)在暴露前预防(PrEP)和目前未服用PrEP的人群中的持续使用(一致和连续使用)。该研究将重点在来自法国和英国艾滋病毒感染不均且临床试验中代表性不足的地区人群中招募参与者。Lenacapavir是一种一线HIV衣壳抑制剂，可以每年皮下注射两次

l Gilead（吉利德）：2023年10月19日，吉利德宣布了BICSTaR研究的新的长期真实数据，强调了Biktarvy (bictegravir 50mg /emtricitabine 200mg /tenofovir alafenamide 25mg片剂，B/F/TAF)作为一种广泛的HIV感染者治疗方案的安全性和有效性，包括那些有既往治疗史或合并症的患者。这些发现在10月18日至21日在波兰华沙举行的第19届欧洲艾滋病会议(EACS 2023)上展示。新的真实世界数据来自正在进行的多国观察性BICSTaR研究，这些数据来自加拿大、法国和德国的HIV感染者。总体而言，经过三年的随访，发现Biktarvy对试验参与者非常有效，97%(58/60)的之前未经过治疗的患者和97%(356/367)先前经过治疗的患者均有病毒学抑制(HIV-1 RNA<50拷贝/mL)。没有出现治疗耐药性的报告。在BICSTaR中已有抑郁、焦虑或失眠症状的先前经历过治疗的参与者报告的心理健康结果也在EACS 2023上公布。与一般人群相比，艾滋病毒感染者的精神健康问题比率较高。在这组HIV感染者中，其先前就存在的精神健康障碍服用药物，然后改用Biktarvy治疗，在基线和24个月时评估病毒载量。在24个月的时间里，病毒学抑制率仍然很高。在排除缺失数据的分析中，94%(88/94)的参与者在两年内存在病毒学抑制(HIV-1 RNA <50拷贝/mL)。在Biktarvy治疗过程中，与抑郁、焦虑或失眠相关的自我报告症状保持稳定，心理健康总评分和治疗满意度略有增加。6%(7/123)的患者报告了与药物相关的抑郁、焦虑或失眠不良事件，这导致4名患者停药。没有严重的抑郁、焦虑或失眠的不良事件报告。Biktarvy的其他研究包括对先前未经治疗和病毒学抑制的HIV患者进行的9项3期随机研究的汇总分析，这些患者在经历病毒学反弹后重新开始使用Biktarvy治疗。在总参与者(3,772)中，2.5%(96/3,772)经历病毒学反弹。病毒学反弹事件定义为在实现病毒学抑制后病毒载量达到每毫升1000拷贝或更高。当排除由于最后一次评估时出现反弹而无法评估结果的患者数据后，使用Biktarvy后的病毒再抑制率为93%(91/98)。研究发现，大多数经历病毒学反弹的参与者在恢复病毒控制后的30天内实现了病毒再抑制

l Gilead（吉利德）：2023年10月20日，吉利德公布的新数据支持Sunlenca (lenacapavir)作为具有广泛治疗史的成人多药耐药(MDR) HIV患者的重要治疗选择。这些发现突出了lenacapavir作为第一种每年两次的长效注射HIV治疗药物，有助于改变未来协调HIV临床护理的潜力。这些数据于10月18日至21日在波兰华沙举行的第19届欧洲艾滋病大会(EACS 2023)上公布。最新的结果包括来自2/3期CAPELLA试验的两年数据，该试验表明，对Sunlenca的耐药仅发生在少数参与者中，并且仅发生在未充分遵守优化背景治疗方案(OBR)或未将完全有效的抗逆转录病毒药物作为其OBR的一部分的患者中。此外，对开展CAPELLA试验的医疗专业人员进行的一项调查显示，表明Sunlenca有可能帮助改善接受过大量治疗的成年人的生活质量。Sunlenca (300 mg片剂和463.5 mg/1.5 mL注射剂)[(lenacapavir)]是一线长效HIV衣壳抑制剂，用于治疗HIV感染，与其他抗逆转录病毒药物联合使用，用于治疗多重耐药HIV成人患者

l Lilly（礼来）：2023年10月19日，礼来公司已向美国国际贸易委员会提出申诉，要求禁止各公司进口、销售或分销声称Mounjaro中的活性药物成分(API) tirzepatide。事实上，测试表明，至少有一家声称销售tirzepatide的公司实际上销售的只是糖酒精

l Lilly（礼来）：2023年10月20日，礼来的ADjoin长期扩展研究表明，持续使用在研lebrikizumab治疗长达两年的中重度特应性皮炎患者在每月维持剂量的情况下经历了持续的皮肤清除、瘙痒缓解和疾病严重程度降低。ADjoin的研究结果将于10月19日至22日在内华达州拉斯维加斯举行的第43届秋季临床皮肤科会议上公布。Lebrikizumab是一种特异性阻断IL-13信号传导的白介素-13 (IL-13)抑制剂。细胞因子IL-13是特应性皮炎的关键，它驱动皮肤中的2型炎症循环，导致皮肤屏障功能障碍、瘙痒、皮肤增厚和感染。Lebrikizumab结合IL-13特异性地阻止IL-13Rα1/IL-4Rα异源二聚体复合物的形成和随后的信号传导，从而抑制IL-13的生物学效应。礼来拥有lebrikizumab在美国和欧洲以外的世界其他地区的独家开发和商业化权利。礼来的合作伙伴Almirall已授权在欧洲开发和商业化lebrikizumab，用于治疗皮肤病适应症，包括湿疹

l Lilly（礼来）：2023年10月20日，礼来公布了3期monarchE研究的5年结果，该研究评估了在HR+、HER2-、淋巴结阳性的复发高风险早期乳腺癌(EBC)患者中，2年的辅助治疗Verzenio (abemaciclib)联合内分泌治疗(ET)与单独使用ET相比的效果。这些数据在2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上展示。中位随访时间为4.5年。所有患者都完成了Verzenio疗程，超过80%的患者在疗程结束后至少随访了两年。在意向治疗人群中，发生侵袭性疾病的风险降低了32% (HR=0.680，95% CI：0.599，0.772；p<0.001)。侵袭性无病生存期(IDFS)和远端无复发生存期(DRFS)的绝对增幅在5年时达到7.6%和6.7%，反映了2年、3年和4年生存率的改善。由于大多数IDFS事件为DRFS事件，Verzenio也保持了DRFS的益处，使远处复发或死亡的风险降低了32.5% (HR=0.675，95% CI：0.588，0.774；p<0.001)。在这项为期五年的结果分析中，Kaplan-Meier曲线继续分离，证实了两年治疗期后的持续获益。虽然总生存期(OS)数据仍不成熟，但Verzenio组(2808例患者中有208例[7.4%])的死亡人数少于对照组(2829例患者中有234例[8.3%])(HR=0.903，95% CI：0.749，1.088；P=0.284)。与接受Verzenio治疗的患者(n=138)相比，单独接受ET治疗的患者(n=269)发展为转移性疾病并存活的人数几乎是接受Verzenio治疗的患者(n=138)的两倍。没有新的安全性发现，总体结果与Verzenio的既定安全性一致。在10月22日(周日)的单独小型口头报告中，礼来将分享EMBER 1a/b期研究的数据，该研究评估了imlunestrant(一种在研口服选择性雌激素受体降解剂(SERD))作为雌激素受体阳性(ER+)、HER2-晚期乳腺癌患者的单药治疗联合everolimus或alpelisib治疗。结果表明，单药imlunestrant的临床获益率为42%，当everolimus或alpelisib联合使用时，这一比例增加到62%(这两种药物均被批准用于二线治疗)。Verzenio是首个也是唯一被批准用于治疗淋巴结阳性、高风险的早期乳腺癌(EBC)患者的CDK4/6抑制剂。Imlunestrant (LY3484356)是一种在研下一代口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)，旨在提供持续的ER靶点抑制，包括ESR1突变型乳腺癌。雌激素受体(ER)是ER+，HER2-乳腺癌患者的关键治疗靶点

l Lilly（礼来）：2023年10月20日，礼来将于2023年11月2日(周四)公布其2023年第三季度财务业绩。礼来当天上午9时召开电话会议，进一步详细介绍公司的财务业绩

l Lilly（礼来）：2023年10月21日，礼来公布了LIBRETTO-431 III期研究结果，该研究评估了Retevmo (selpercatinib)与铂基化疗(含或不含pembrolizumab)作为晚期或转移性重排转染(RET)融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的初始治疗的疗效。以及LIBRETTO-531 3期研究，该研究评估了Retevmo相比多激酶抑制剂(MKIs)在晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者中的作用。LIBRETTO-431和LIBRETTO-531三期试验的结果在2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会的主席研讨会上公布，并同时发表在《新英格兰医学杂志》上。RET融合阳性NSCLC患者LIBRETTO-431数据：在pembrolizumab意向治疗人群中，Retevmo的中位PFS为24.8个月(95% CI：16.9，不可估计[NE])，而对照组为11.2个月(95% CI：8.8，16.8)，相应的风险比(HR)为0.465 (95% CI：0.309，0.699；p<0.001)。在所有预先指定的亚组中，使用Retevmo的PFS比对照组更长。Retevmo总缓解率(ORR)为83.7% (95% CI：76.2，89.6)，而对照组为65.1% (95% CI：53.8，75.2)。Retevmo表现出优越的PFS，HR为0.482 (95% CI：0.331，0.700；p<0.001)，中位PFS增加超过13个月，Retevmo组为24.8个月(95% CI：17.3，NE)，对照组为11.2个月(95% CI：8.8，16.8)。总生存期(OS)结果仍然不成熟。颅内基线评估中，与对照组相比，Retevmo组到中枢神经系统进展的时间更长(HR：0.28；95% CI：0.12, 0.68)，接受Retevmo治疗的8名患者(6.7%)首次出现中枢神经系统进展事件，而对照组为13名患者(18.1%)。192例患者中有42例(21.9%)在基线时被证实有脑转移，其中29例可测量(Retevmo，17；控制组，12)。在基线可测量的脑转移患者中，接受Retevmo治疗的颅内缓解率为82.4% (95% CI：56.6，96.2)，而对照组为58.3% (95% CI：27.7，84.8)。在使用Retevmo的患者中，35.3%观察到完全缓解，而对照组为16.7%。中位颅内反应持续时间尚未成熟，但在12个月时，76.0%的患者对Retevmo仍有反应，而对照组为62.5%。RET-突变MTC LIBRETTO-531数据：在中期分析中，该研究符合PFS阳性的标准。在大约12个月的中位随访中，Retevmo组中位PFS没有达到，并且仍然无法估计(95% CI，NE到NE)，而对照组的中位PFS为16.8个月(95% CI：12.2，25.1)。相对危险度为0.280 (95% CI：0.165，0.475；p<0.0001)。研究者评估的PFS结果相似，HR为0.187 (95% CI：0.109，0.321；p<0.0001)。在所有预先计划的亚组中，使用Retevmo的研究者评估的PFS都更长。Retevmo治疗导致无失败生存期(TFFS)显著改善，HR为0.254 (95% CI：0.153，0.423；p<0.001)。Retevmo组的ORR为69.4% (95% CI：62.4，75.8)，而对照组为38.8% (95% CI：29.1，49.2) (95% CI：2.2，6.3)。OS结果仍然不成熟，尽管观察到有利的趋势(HR 0.374，95% CI：0.147，0.949)。Retevmo (selpercatinib，以前称为LOXO-292)是一种高选择性和有效的RET激酶抑制剂，具有中枢神经系统(CNS)活性

l Novo Nordisk（诺和诺德）：2023年10月16日，诺和诺德和KBP Biosciences PTE.， Ltd.宣布，诺和诺德已同意以高达13亿美元的价格从KBP Biosciences收购可用于心血管和肾脏疾病的高血压控制药物ocedurenone。Ocdurenone是一种口服小分子非甾体盐皮质激素受体拮抗剂(nsMRA)，目前正在CLARION-CKD 3期试验中用于治疗未控制的高血压和晚期慢性肾病(CKD)患者。不受控制的高血压是指一个人在接受两次或两次以上的降压治疗后血压仍然很高。迄今为止，包括BLOCK-CKD 2b期试验在内的9项临床试验已经对ocedurenone进行了研究。BLOCK-CKD试验达到了其主要终点，在3b/4期CKD和未控制的高血压患者中，ocedurenone显示从基线到第84天收缩压(SBP)有临床意义和统计学显著改善。在试验中，没有严重高钾血症或急性肾损伤的报道

l Bayer（拜耳）：2023年10月16日，在联合国世界粮食日当天，拜耳在马尼拉举行的第六届国际水稻大会上宣布推出其直接播种水稻(DSR)系统。从移栽的水坑水稻种植转向直接播种水稻，可以帮助农民减少高达40%的用水量，减少高达45%的温室气体排放，并将农民体力劳动的依赖程度降低高达50%

l Astellas（安斯泰来）：2023年10月15日，安斯泰来将在10月20日至24日举行的2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上分享新的研究成果，重点介绍前列腺癌、尿路上皮癌和胃/胃食管交界处(GEJ)癌症的相关数据。包括与Seagen合作开发的enfortumab vedotin的3期EV-302研究数据，该研究与默沙东的pembrolizumab联合用于先前未治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。以及一项3期研究的扩展数据，调查了enzalutamide加leuprolide在高风险生化复发的非转移性激素敏感前列腺癌患者中的应用。在ESMO期间，两项3期临床研究的最新数据，介绍zolbetuximab在CLDN 18.2阳性胃癌和GEJ癌患者中的重要临床数据。其他内容包括：EV-103研究的L队列数据评估了对不符合顺铂条件的肌肉浸润性膀胱癌(MIBC)患者单药治疗的效果；来自3期SPOTLIGHT和GLOW试验的健康相关生活质量(HRQoL)数据，评估了zolbetuximab作为人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、局部晚期不可切除或转移性胃癌或GEJ腺癌患者的一线治疗，这些患者的肿瘤为Claudin 18.2 (CLDN18.2)阳性。来自EMBARK研究的非转移性激素敏感性前列腺癌(nmHSPC)高危生化复发(BCR)患者的HRQoL数据，评估enzalutamide加leuprolide、leuprolide加安慰剂和enzalutamide单药治疗的效果。安斯泰来和Seagen与默沙东签署了一项临床合作协议，以评估安斯泰来和Seagen的PADCEV (enfortumab vedotin-ejfv)和默沙东的KEYTRUDA (pembrolizumab)在先前未经治疗的转移性尿路上皮癌患者中的联合治疗效果。2009年10月，Medivation, Inc.(现为辉瑞子公司)和安斯泰来签订了一项商业协议，共同开发XTANDI (enzalutamide)在美国的商业化，而安斯泰来负责在全球范围内的生产和所有额外的监管申请，以及在美国以外的产品商业化。辉瑞获得联盟收入作为美国利润的一部分，并获得美国以外的销售分成

l Teva（梯瓦）：2023年10月17日，梯瓦宣布，在加拿大蒙特利尔举行的世界神经病学大会上公布的UNITE研究数据显示，AJOVY (fremanezumab)可减少偏头痛合并重度抑郁症患者的偏头痛发作和抑郁症状。AJOVY 目前被批准用于成人偏头痛的预防性治疗。在口头报告中透露的数据显示，与安慰剂组相比，接受fremanezumab治疗的患者每月偏头痛天数(MMD)显著减少，MMD减少-5.1天，而安慰剂组的MMD减少-2.9天(p<0.0001)。此外，在12周双盲期间，33%接受fremanezumab治疗的患者相比13%安慰剂的患者，MMD减少了≥50% (p<0.0001)，并且在更长期内持续减少。通过两种常用的抑郁评分，fremanezumab治疗导致抑郁症状显著减轻。使用汉密尔顿抑郁评定表(HAM-D 17)，fremanezumab和安慰剂在第12周的平均变化分别为-6.7 vs -5.4 (p=0.0228)，使用患者健康问卷-9 (PHQ-9)评分，分别为-7.8 vs -6.3 (p=0.0108)。此外，fremanezumab对患者的身体障碍表现出具有临床意义的改善，其残疾在较长时间内持续减少。使用头痛影响测试评分(HIT-6)，fremanezumab和安慰剂在第12周的平均变化分别为-8.8 vs -5.2 (p≤0.0001)，使用临床总体印象严重程度(CGI-S)评分，分别为-1.1 vs -0.8 (p=0.0030)。AJOVY (fremanezumab)是梯瓦公司开发的人源化单克隆抗体(mAb)，选择性靶向降钙素基因相关肽(CGRP)，被批准用于预防每月至少有4天发作的成人偏头痛

l Biogen（渤健）：2023年10月19日，渤健将在10月24日至27日在马萨诸塞州波士顿举行的阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布其阿尔茨海默病产品组合的新数据。报告将包括不同治疗方法的数据、疾病进展的预测分析以及淀粉样蛋白去除对患者及其护理人员的临床意义。具体包括1b期研究的多次提高剂量和试验延长阶段的数据，该研究评估了与早期阿尔茨海默病患者tau蛋白减少相关的探索性临床结果。LEQEMBI的新数据是与卫材公司合作开发的，将讨论皮下配方的初步数据，以及Clarity AD的生物标志物评估，包括tau作为预测性生物标志物的作用，以及靶向原纤维的意义。报告内容包括：Lecanemab相关分析具体详见以下卫材的新闻。ENGAGE /EMERGE以及安慰剂对照期和长期延长(LTE)其结果：Aducanumab治疗的患者在第134周临床进展较慢，在第78周变为淀粉样蛋白PET阴性；Aducanumab 3b期EMBARK研究中期分析安全性结果；以及对早期阿尔茨海默病β-淀粉样蛋白去除的个体治疗反应异质性的精准医学分析。ADUHELM (aducanumab-avwa)是一种人单克隆抗体，旨在通过减少大脑中的β淀粉样蛋白斑块来解决阿尔茨海默病。渤健于2007年根据合作开发和许可协议从Neurimmune公司获得ADUHELM的许可。Lecanemab的介绍详见卫材公司新闻

l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月16日，第一三共将在2023年10月20日至24日举行的2023年欧洲肿瘤医学学会大会上（ESMO23）展示其DXd抗体偶联药物(ADC)产品组合在多种类型癌症中的新临床研究。ESMO的数据将重点关注TROPION-Breast01和TROPION-Lung01 3期试验结果，试验评估了datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)对HR阳性、HER2低或阴性转移性乳腺癌和晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的化疗效果。其他最新的突破性数据包括来自DESTINY-PanTumor02 2期试验的无进展和总生存期结果，该试验评估了ENHERTU (trastuzumab deruxtecan)在多种表达HER2的实体肿瘤中的治疗效果，包括胆道、膀胱、宫颈、子宫内膜、卵巢癌、胰腺癌和其他癌症。来自第一三共DXd ADC产品组合的其他试验的最新数据包括：HERTHENA-Lung01 2期试验中关于patritumab deruxtecan (HER3-DXd)治疗EGFR突变的转移性NSCLC患者颅内疗效的探索性分析，以及正在进行的raludotatug deruxtecan (R-DXd)治疗既往治疗过的卵巢癌患者的1期试验的最新数据。壁报展示还将介绍ifinatamab deruxtecan (I-DXd) 正在进行1/2期临床试验的晚期实体瘤患者的最新临床和生物标志物结果。ESMO上的其他datopotamab deruxtecan数据包括TROPION-Lung05 2期试验的首次报告，该试验针对先前治疗过的具有可操作基因组改变的非小细胞肺癌患者以及BEGONIA 1b/2期临床试验针对先前未治疗的晚期/转移性三阴性乳腺癌患者。其他ENHERTU数据包括针对HER2激活突变实体瘤患者的DESTINY-PanTumor01 2期试验的主要结果，以及针对HER2突变转移性NSCLC伴或不伴脑转移患者的DESTINY-Lung01和DESTINY-Lung02 2期试验的汇总分析。还将包括DESTINY-Breast04 3期试验在HER2低转移性乳腺癌患者中的最新生存结果，以及DESTINY-Breast01、DESTINY-Breast02和DESTINY-Breast03试验对HER2阳性转移性乳腺癌合并脑转移患者的探索性疗效和安全性分析。第一三共将于2023年10月24日星期二上午8:00-9:30(美国东部时间)/晚上9:00-10:30(日本标准时间)为投资者举行电话会议，提供ESMO研究数据的概述并回答问题。第一三共的DXd ADC产品组合目前包括六种临床开发的ADC，用于治疗多种类型的癌症。靶向HER2的ADC ENHERTU和靶向TROP2的ADC datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)正在与阿斯利康联合开发并在全球范围内商业化。另外四个第一三共DXd ADC包括patritumab deruxtecan (HER3-DXd)，靶向HER3的ADC，ifinatamab deruxtecan (I-DXd)，靶向B7-H3的ADC，raludotatug deruxtecan (R-DXd)，靶向CDH6的ADC和DS-3939，靶向TA-MUC1的ADC。ADC产品采用第一三共的DXd ADC专利技术设计，靶向表达特定的细胞表面抗原的癌细胞，并递送细胞毒性有效载荷，每个ADC由单克隆抗体组成，通过基于四肽的可裂解接头连接到许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(exatecan衍生物，DXd)

l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月18日，美国德克萨斯州东部地区法院于2023年10月17日(美国中部时间)对Seagen Inc.起诉第一三共的专利诉讼作出了修改后的最终判决。要求第一三共向Seagen支付从2022年4月1日至2024年11月4日(美国专利10,808,039到期时间)销售ENHERTU的8%的分成，此外还需提交4180万美元的赔偿金。地方法院在驳回第一三共的上诉后，作出了修改后的最终判决。地方法院还拒绝了Seagen索要律师费的请求。第一三共打算对修改后的终审判决提起上诉

l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月20日，第一三共和默沙东为第一三共的三种DXd抗体药物偶联物(ADC)候选药物patritumab deruxtecan (HER3-DXd)， ifinatamab deruxtecan (I-DXd)和raludotatug deruxtecan (R-DXd)，签订了全球开发和商业化协议，两家公司将联合开发这些ADC候选药物，并在全球范围内进行潜在的商业化，但第一三共将在日本保持这三个候选药物的专有权，第一三共将全权负责生产和供应。三种潜在的线DXd ADC都处于临床开发的不同阶段，用于治疗多发性实体肿瘤，无论是单独治疗还是与其他治疗联合使用。Patritumab deruxtecan被美国FDA于2021年12月授予突破性疗法称号，用于治疗在第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)和铂基疗法治疗时或治疗后疾病进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。patritumab deruxtecan计划于2024年3月底在美国提交生物制剂许可申请(BLA)，主要基于HERTHENA-Lung01 2期试验的数据，该试验最近在IASLC 2023世界肺癌大会上公布，并同时发表在《临床肿瘤学杂志》上。Ifinatamab deruxtecan目前正在IDeate-01中作为单药治疗进行评估，IDeate-01是一项针对先前治疗过的广泛期小细胞肺癌(SCLC)患者的2期临床试验。ifinatamab deruxtecan治疗SCLC的1/2期临床试验的最新亚组分析结果最近在IASLC 2023世界肺癌大会上公布。Raludotatug deruxtecan目前正在评估一项针对晚期卵巢癌患者的首个人体I期临床试验。最新结果将在即将举行的2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会上公布。ADC产品采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，靶向表达特定细胞表面抗原的癌细胞，并在细胞内释放细胞毒性的有效载荷，每个ADC由单克隆抗体通过基于四肽的可切割连接头连接到许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(exatecan衍生物，DXd)。根据协议条款，默沙东将就patritumab deruxtecan向第一三共支付15亿美元首付款，就patritumab deruxtecan支付15亿美元，其中7.5亿美元首付，12个月后再支付7.5亿美元，就raludotatug deruxtecan支付15亿美元，其中7.5亿美元首付，24个月后支付7.5亿美元。在达成某些销售里程碑后，默沙东也将根据某些销售里程碑的实现为每个DXd ADC向第一三共额外支付55亿美元。再加额外可退还的10亿美元首付款，这三个项目的潜在总价高达220亿美元。默沙东公司可以选择退出patritumab deruxtecan和raludotatug deruxtecan的合作，并选择就在12个月和24个月后到期的两笔7.5亿美元不予付款。如果默沙东选择退出patritumab deruxtecan和/或raludotatug deruxtecan，那么已经支付的预付款将由第一三共保留，并且与这些DXd ADC相关的权利将归还给第一三共。默沙东将额外支付10亿美元的首付款(patritumab deruxtecan和ifinatamab deruxtecan各5亿美元)，在每个项目早期终止开发的情况下，可按比例退还部分首付款。对于raludotatug deruxtecan，默沙东将承担首批20亿美元研发费用的75%。除上述研发费用外，两家公司将在全球范围内除日本外的平均分担费用和利润，第一三共将保留在日本的专有权，默沙东获得销售分成

l Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月22日，BEGONIA 1b/2期的最新结果展示一项datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)联合durvalumab (Arm 7)治疗先前未治疗的晚期或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)患者的结果。该组合显示出持久的肿瘤反应，并且从先前的数据截止日期起进行了6个月的额外随访，没有新的安全性信号。这些结果在欧洲肿瘤医学学会2023年大会上展示。Datopotamab deruxtecan是由第一三共和阿斯利康联合开发的特异性靶向TROP2的DXd抗体偶联药物(ADC)。结果显示，datopotamab deruxtecan联合durvalumab(一种抗PD-L1疗法)证实客观缓解率(ORR)为79%(95%[CI]：67-88)，包括6个完全缓解(CR)和43个部分缓解(PR)。无论PD-L1表达水平如何，均观察到反应。中位无进展生存期(PFS)为13.8个月(95% CI：11-未能计算[NC])，中位缓解持续时间(DoR)为15.5个月(95% CI：9.9-NC)。第一三共和阿斯利康于2019年3月和2020年7月达成全球合作，共同开发和商业化ENHERTU和datopotamab deruxtecan，但日本除外，第一三共在日本保留每个ADC的专有权。第一三共负责ENHERTU和datopotamab deruxtecan的生产和供应。Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)是一种在研靶向TROP2的ADC。Datopotamab deruxtecan采用第一三共专有的DXd ADC技术设计，由人源抗TROP2 IgG1单克隆抗体组成，该抗体是与Sapporo Medical University合作开发的，通过基于四肽的可切割连接体附着在许多拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(exatecan衍生物，DXd)上

l Merck（默克）：2023年10月16日，默克宣布，将在10月20日至24日于西班牙马德里举行的2023年欧洲医学肿瘤学会(ESMO)年会上提交28份摘要，其中包括公司肿瘤产品组合的最新研究，以解决膀胱、头颈、肺癌、结直肠癌和其他癌症的未满足需求。会议上的报告包括对标准治疗药物BAVENCIO (avelumab)、TEPMETKO (tepotinib)和ERBITUX (cetuximab)的最新分析。主要内容包括：BAVENCIO：基于随机III期JAVELIN Bladder 100研究的结果，BAVENCIO加最佳支持治疗的一线维持方案已成为局部晚期和转移性尿路上皮癌(UC)治疗指南推荐的标准治疗方案。 先前的长期随访结果显示，在接受BAVENCIO的一线铂类化疗未进展的患者中，从化疗开始的中位总生存期(OS)为29.7个月。JAVELIN Bladder 100的长期疗效和安全性结果证实，对于年龄大于65岁的晚期UC患者，BAVENCIO的一线维持治疗延长了OS，无进展生存期和耐受性；来自法国和美国的进一步证据，包括法国AVENANCE研究中患有组织学变异的晚期UC患者的首次数据，支持JAVELIN Bladder 100在现实中的发现。多项实际分析强化了BAVENCIO作为晚期/转移性默克尔细胞癌(MCC)治疗的使用，MCC是一种罕见的皮肤癌。在中位随访约29个月后，来自MCC TRIM研究的数据显示，在德国的现实环境中，BAVENCIO治疗的转移性MCC患者的中位OS为52个月。大多数患者(约86%)接受了一线BAVENCIO治疗。TEPMETKO：首个在全球获得监管机构批准的口服MET抑制剂，用于治疗含有MET外显子14跳过改变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)。II期VISION试验是该领域最大的MET抑制剂研究，并作为监管机构批准的基础，该试验的最新结果继续显示，无论采用何种治疗方案(2L、2L+和3L+)，TEPMETKO治疗的METex14跳过NSCLC患者都具有临床意义的长期疗效。头颈癌：公司致力于解决头颈部鳞状细胞癌(SCCHN)患者未满足的需求，将提出一项针对局部晚期(LA)老年患者真实生存结果和生存风险因素的新分析。研究结果强调了特别是在70岁及以上的晚期疾病和合并症患者中较差的生存结果，强调了对这一人群创新有效治疗的需求。公司正在研究IAP(细胞凋亡蛋白抑制剂)抑制剂xevinapant(前称Debio 1143)在两项正在进行的LA SCCHN患者的III期临床试验。包括国际性、随机、双盲、安慰剂对照的TrilynX研究(NCT04459715)，评估xevinapant相比安慰剂在未切除的LA SCCHN患者联合放化疗时的疗效和安全性，以及XRay Vision (NCT05386550)试验，一项国际随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估xevinapant相比安慰剂在切除的LA SCCHN复发风险高且不符合顺铂治疗条件的患者的辅助术后放疗中的疗效和安全性。BAVENCIO（avelumab）是一种人抗程序性死亡配体-1 (PD-L1)抗体。BAVENCIO已在临床前模型中被证明具有适应性和先天免疫功能。通过阻断PD-L1与PD-1受体的相互作用，BAVENCIO在临床前模型中已被证明可以释放对T细胞介导的抗肿瘤免疫反应的抑制。TEPMETKO (tepotinib)是一种每日一次的口服MET抑制剂，可抑制由MET(基因)改变引起的致癌MET受体信号传导。TEPMETKO是默克公司内部发现和开发的，具有高度选择性，有可能改善预后不良的侵袭性肿瘤的预后。Xevinapant(前称Debio 1143)是一种有效的口服小分子IAP(凋亡蛋白抑制剂)抑制剂，用于治疗LA SCCHN。在临床前研究中，xevinapant恢复了癌细胞对凋亡的敏感性，从而增强了化疗和放疗的效果。在一项针对未切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌(LA SCCHN)患者的II期研究中，Xevinapant作为临床上最先进的IAP抑制剂联合放化疗(CRT)，与安慰剂加CRT相比，改善了疗效结果，包括3年无进展生存期和5年生存期。2021年3月，默克从Debiopharm获得了在全球范围内开发和商业化xevinapant的独家权利。ERBITUX是一种靶向表皮生长因子受体(EGFR)的IgG1单克隆抗体。ERBITUX特异性靶向并结合EGFR。这种结合抑制了受体的激活和随后的信号转导途径，从而减少了肿瘤细胞对正常组织的侵袭和肿瘤向新部位的扩散。它还被认为抑制肿瘤细胞修复化疗和放疗造成的损伤的能力，并抑制肿瘤内新血管的形成，导致肿瘤生长的总体抑制。基于体外证据，ERBITUX还将细胞毒性免疫效应细胞靶向表达EGFR的肿瘤细胞(抗体依赖性细胞介导的细胞毒性[ADCC])。ERBITUX已经在全球100多个国家获得了治疗RAS野生型转移性结直肠癌和头颈部鳞状细胞癌的授权。默克公司于1998年从ImClone LLC(礼来公司的全资子公司)获得了在美国和加拿大以外销售ERBITUX的权利

l Merck（默克）：2023年10月19日，默克宣布预计将在2024财年恢复增长

l Regeneron（再生元）：2023年10月20日，美国FDA发布了Dupixent (dupilumab)治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)的补充生物制剂许可申请(sBLA)的完整回应函(CRL)，具体见以上赛诺菲的新闻

l Regeneron（再生元）：2023年10月21日，再生元首次公布了PD-1抑制剂Libtayo (cemiplimab)作为II至IV期可切除皮肤鳞状细胞癌(CSCC)辅助单药治疗的研究方案的关键次要终点。一项国际II期试验的结果在2023年欧洲肿瘤医学学会(ESMO)大会的口头会议上公布，并同时发表在《柳叶刀肿瘤学》杂志上。多中心、单臂2期试验包括两个部分。在第一部分中，患者(n=79)每三周接受Libtayo 350 mg，共四次，随后进行治疗目的手术。根据ESMO 2022上发表在《新英格兰医学杂志》上的初步分析，合并病理反应率为63.3% (n=50)。其中包括50.6% (n=40)的病理完全缓解率(pCR；0%残存活肿瘤)和12.7% (n=10)的主要病理反应率(MPR>0%和≤10%残余肿瘤细胞)。在试验的第2部分，完成治疗目的手术的患者(n=70)接受研究者选择的Libtayo、放疗或观察。今年ESMO上的报告分享了所有79名试验患者的次要生存终点，在一年的随访中继续显示出令人鼓舞的结果(中位随访时间：19个月；范围：1-30个月)，包括：根据Kaplan-Meier估计，一年后无事件生存率为89%(95%[CI]：79%-94%)，中位数未达到；达到pCR的患者无疾病复发(n=40)。在达到MPR的患者中，10人中有9人在一年内保持无病状态。根据Kaplan-Meier估计，一年后总生存率为92% (95% CI：83%-96%)，中位数未达到。Libtayo是一种针对T细胞免疫检查点受体PD-1的全人源单克隆抗体，使用了再生元专有的VelocImmune技术。通过与PD-1结合，Libtayo已被证明可以阻止癌细胞使用PD-1途径抑制T细胞的激活

l UCB（优时比）：2023年10月17日，优时比宣布，ZILBRYSQ (zilucoplan)已获得美国FDA批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人广泛性重症肌无力(gMG)。Zilucoplan是首个每日一次皮下(SC)注射靶向补体成分5 (C5抑制剂)的肽抑制剂。它是抗AChR抗体阳性的成年gMG患者自我给药的唯一每日一次靶向治疗方案。Zilucoplan作为补体C5抑制剂，通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉连接处损伤。与静脉给药治疗相比，自我给药治疗的好处包括减少往返医院的时间，减少对工作职责的干扰，提高独立性。与单克隆抗体C5抑制剂不同，zilucoplan作为一种多肽，可以与静脉免疫球蛋白和血浆交换同时使用，无需补充剂量。FDA批准zilucoplan的依据是来自RAISE研究(NCT04115293)的安全性和有效性数据，该研究于2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》(The Lancet Neurology)上。RAISE研究是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估zilucoplan在抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成年gMG患者中的有效性、安全性和耐受性。患者以1:1的比例随机接受每日皮下注射0.3 mg/kg zilucoplan或安慰剂，持续12周。该研究表明，zilucoplan在轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG的广泛成年患者中，在第12周的报告结果中提供了快速、一致和统计学显著的益处。gMG患者最常见的不良反应(≥10%)为注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻。在抗AChR抗体阳性的gMG中，致病性AChR自身抗体(IgG1和IgG3)启动经典补体途径，导致C5的裂解和MAC(膜攻击复合物)的形成，损伤NMJ（神经肌肉接头），AChR的丢失和随后的突触传递受损。防止MAC的形成可减少对突触后膜的损伤，减少离子通道电导的破坏，并有助于保持神经肌肉传递

l UCB（优时比）：2023年10月18日，优时比宣布，美国FDA批准了BIMZELX (bimekizumab-bkzx)治疗可适用于系统治疗或光疗的中度到重度斑块性银屑病成年人。Bimekizumab是首个也是唯一被批准的银屑病治疗药物，旨在选择性抑制驱动炎症过程的两种关键细胞因子-白细胞介素17A(IL-17A)和白细胞介素17F(IL-17F)。Bimekizumab的批准基于3个多中心、随机3期试验（BE READY，BE VIVID及BE SURE），评估对1480个中度到重度斑块银屑病成人的疗效和安全性。优时比预计，BIMZELX的全球销售额峰值至少为40亿欧元。临床试验主要对比bimekizumab和安慰剂以及ustekinumab（BE VIVID），与安慰剂的对比（BE READY），以及与adalimumab的对比（BE SURE）。所有研究均达到了主要终点以及次要终点。与接受ustekinumab、安慰剂以及adalimumab治疗的患者相比，接受bimekizumab治疗的患者在第16周获得了更高水平的皮肤清除率，与ustekinumab的对比(次要终点，BE VIVID；p<0.0001)，与安慰剂的对比(共同主要终点，BE READY以及BE VIVID；p<0.0001)和adalimumab的对比(共同主要终点，BE SURE；p<0.001)，此清除率通过至少90%的银屑病面积和严重程度指数(PASI 90)以及研究者整体评估(IGA)的皮肤清洁或几乎清洁的反应情况(IGA 0/1)来衡量。次要终点包括第4周时PASI 75和第16周时PASI 100(完全皮肤清除)，主要发现包括：皮肤银屑病清除或几乎清除：接受bimekizumab治疗(每4周320毫克[Q4W])的10名患者中有8名在第16周达到PASI 90和IGA 0/1；皮肤银屑病完全清除：接受bimekizumab(320 mg Q4W)治疗的10例患者中约有6例在第16周达到PASI 100；反应速度：bimekizumab获得的临床反应很快，10名患者中有超过7名在一次剂量(320 mg)后第4周达到PASI 75；反应维持：bimekizumab在第16周达到的临床反应(PASI 90和PASI 100)维持了长达一年。长期数据显示，绝大多数患者在接受bimekizumab治疗3年后仍能保持临床反应。Bimekizumab是一种人源化IgG1单克隆抗体，可选择性结合IL-17A、IL-17F和IL-17AF细胞因子，阻断它们与IL-17RA/IL-17RC受体复合物的相互作用。研究发现银屑病皮肤中IL-17A和IL-17F水平升高

l Servier（施维雅）：2023年10月17日，施维雅和专注于将人工智能(AI)应用于药物发现、开发和诊断的法裔美国生物技术公司Owkin宣布建立创新合作伙伴关系，将利用人工智能在包括肿瘤在内的多个疾病领域推进和加速更有针对性的治疗。Owkin将把机器学习应用于施维雅广泛的临床数据，以便为疾病的潜在生物学提供新的见解，确定最有可能从施维雅的新疗法中受益的患者群体，以改善患者的预后。第一个合作项目旨在确定肿瘤类型、肿瘤微环境，以及识别可能对施维雅资产做出最佳反应的患者亚组。然后，两家公司将分析肿瘤演变，以确定可能作用于免疫检查点或肿瘤细胞内在机制的药物组合。第二个合作项目将探索数字病理学的实施及其加速筛选和更广泛地分析基于组织的生物标志物的潜力

l Eisai（卫材）：2023年10月16日，卫材宣布，公司将在第16届年度阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布其阿尔茨海默病(AD)治疗药物LEQEMBI (lecanemab-irmb) 100mg /mL静脉注射剂的3期Clarity AD研究的新数据，以及正在开发的皮下制剂的新数据。会议将于2023年10月24日至27日在美国马萨诸塞州波士顿举行。除了卫材抗淀粉样蛋白β (Aβ)原纤维抗体LEQEMBI的数据外，E2511(一种在研原肌球蛋白受体激酶A (TrkA)阳性变构调节剂(PAM))的1期数据，以及AD管线的其他研究数据也将展示。在美国东部时间10月25日17:25-18:05的最新研讨会上，卫材将展示Clarity AD可选tau PET纵向子研究的最新数据。报告将包括低和中、高tau亚组的后期分析，低tau亚组代表在3期核心研究和开放标签扩展研究中的疾病的早期阶段。将提供皮下制剂的最新情况，包括对由淀粉样蛋白PET测量脑内淀粉样蛋白的安全性和影响。Lecanemab(LEQEMBI)是卫材和BioArctic之间战略合作研究的成果。Lecanemab是一种人源化免疫球蛋白γ1 (IgG1)单克隆抗体，针对聚集性可溶性(原纤维)和不溶性淀粉样蛋白β (Aβ)。E2511是卫材自主研发的新型分子，可直接结合原肌球蛋白受体激酶A (TrkA)，位于神经细胞膜上的神经生长因子(NGF)。E2511可能促进受损胆碱能神经元的恢复和突触重塑。自2014年以来，卫材和渤健一直在合作开发和商业化阿尔茨海默病治疗药物。卫材在全球范围内领导lecanemab的开发和监管申请，卫材和渤健共同商业化和共同推广该产品，卫材拥有最终决策权。在日本，卫材和渤健将共同推广lecanemab，卫材将作为上市授权持有人分销该产品。自2005年以来，卫材和BioArctic在阿尔茨海默病治疗的开发和商业化方面进行了长期合作。根据2007年12月与BioArctic达成的协议，卫材获得了研究、开发、生产和销售LEQEMBI治疗AD的全球权利。LEQEMBI备用抗体的开发和商业化协议于2015年5月签署

l Bausch（博士康）：2023年10月17日，博士康及其胃肠病学业务公司Salix Pharmaceuticals宣布了回顾性数据库分析结果，该数据检查了商业保险成人处方Xifaxan (rifaximin)的获取障碍对降低成人显性肝性脑病(OHE)复发风险的影响。结果表明，由于准入障碍，可能存在严重的治疗缺口，这可能导致相关的住院率上升。在AMCP Nexus 2023会议上发表了分析结果。从首次观察到试图获得rifaximin开始，对12个月期间的治疗差距进行了评估，rifaximin被定义为保险已支付、支付撤销或拒绝支付的处方。在整个研究期间，患者平均有8.8次尝试使用rifaximin，平均6.4次索赔得到支付，1.5次被拒绝，0.9次被撤销；几乎所有患者(97.0%)都经历了至少一天的治疗间隔，平均每位患者有2.9次间隔，导致总持续时间为157.4天而没有得到rifaximin(药物持有率：56.9%)；34.8%的患者在接受rifaximin时经历了治疗启动延迟，其中超过四分之三(77.7%)的启动延迟是由于申请被拒绝，最常见的拒绝报告为需要事先授权(PA)(61.8%)；在首次支付索赔后，近四分之三(72.7%)的患者经历了治疗间隔，平均间隔时间为22.9天。回顾性数据分析使用IQVIA PharMetrics Plus数据库，并确定了1,711名患有OHE的商业保险成年人(18-64岁)，他们至少有一次支付获取rifaximin处方和12个月的连续资格

l Bausch（博士康）：2023年10月20日，博士康及其皮肤科业务Ortho dermatology宣布，美国FDA已批准CABTREO(clindamycin phosphate, adapalene和benzoyl peroxide)局部凝胶1.2%/0.15%/3.1%的新药申请，用于局部治疗12岁及以上患者的寻常性痤疮。CABTREO是首个也是唯一获得FDA批准的固定剂量，三联用药局部治疗痤疮。CABTREO预计将于2024年第一季度上市。CABTREO在363例寻常痤疮患者中进行了两项多中心、随机、安慰剂对照的3期临床试验。两项研究均满足所有共同主要疗效终点，包括炎性病变计数与基线相比的绝对变化，非炎性病变计数与基线相比的绝对变化，以及获得治疗成功的患者百分比(EGSS(评估者整体严重程度评分)较基线降低2级，EGSS评分为明确(0)或几乎明确(1))。CABTREO两项试验的综合疗效结果显示，在第12周时，CABTREO的治疗成功率约为50%，炎症和非炎症性病变均减少约75%。在研究1中，49.6%的参与者使用CABTREO治疗成功，而对照组成功的比例为24.9%。炎性病变的平均减少率为75.7%(平均绝对减少27.7)，而对照组为59.6%(平均绝对减少21.7)。非炎性病变的平均减少率为72.7%(平均绝对减少35.4)，而对照组为47.6%(平均绝对减少23.5)。在研究2中，50.5%的参与者使用CABTREO获得了治疗成功，而使用对照的患者只有20.5%。炎性病变的平均减少率为80.1%(平均绝对减少30.1)，而对照组为56.2%(平均绝对减少20.8)。非炎性病变的平均减少率为73.3%(平均绝对减少35.2)，而对照组为49.0%(平均绝对减少22.0)

l Sun（太阳制药）：2023年10月16日，太阳制药宣布，在局部晚期完全可切除黑色素瘤患者中进行的III期PIVOTAL试验(NCT02938299)取得积极结果。该研究比较了瘤内注射Nidlegy (Daromun)加手术(治疗组)和单纯手术(对照组)的疗效。根据该方案，该研究的主要终点是与对照组相比，Nidlegy治疗患者的无复发生存率(RFS)。在两组中位随访27.6个月时，该研究达到了主要终点，治疗组的RFS较对照组有统计学意义和临床意义的改善。Philogen和太阳制药于2023年5月30日宣布，已就在欧洲、澳大利亚和新西兰商业化Nidlegy治疗皮肤癌达成分销、许可和供应协议。Nidlegy是Philogen持有专利的生物制药产品，专为治疗皮肤癌而设计。它由两种独立制造的活性成分L19IL2和L19TNF组成，并在局部给药前混合。L19抗体特异结合纤维连接蛋白的额外结构域B，这种蛋白在肿瘤(和其他疾病)中表达，但在大多数健康组织中不存在。白细胞介素2 (IL2)和肿瘤坏死因子(TNF)是具有抗肿瘤活性的促炎细胞因子。Nidlegy目前正在进行两项用于治疗局部晚期黑色素瘤的III期临床试验，以及用于治疗高风险基底细胞癌和其他非黑色素瘤皮肤癌的II期临床试验

l Sun（太阳制药）：2023年10月17日，太阳制药将于2023年11月1日公布截至2023年9月30日的第二季度业绩。公司将于美国标准时间2023年11月1日下午6点30分举行一小时的电话会议，将讨论公司的业绩并回答与会者的问题

l Abbott（雅培）：2023年10月18日，雅培公布了截至2023年9月30日的第3季度财务业绩。第3季度雅培实现营业收入101.43亿美元，相比去年同期下降2.6%

l Sumitomo（住友制药）：2023年10月19日，住友制药和辉瑞宣布，就MYFEMBREE (Relugolix, estradiol和norethindrone acetate片剂)用于治疗绝经前妇女子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛获得加拿大卫生部门的许可。2023年9月22日，加拿大卫生部还批准MYFEMBREE用于治疗绝经前妇女子宫肌瘤相关的大量月经出血。此次批准是基于几项全面的3期研究，包括LIBERTY 1和LIBERTY 2试验用于子宫肌瘤，SPIRIT 1和SPIRIT 2试验用于子宫内膜异位症。此次批准后，辉瑞加拿大公司将领导MYFEMBREE在子宫肌瘤和子宫内膜异位症适应症中的商业化工作

l 中生制药：2023年10月16日，中国生物制药宣布，由公司联合开发的1类创新药GMA106（GIPR拮抗/GLP-1R激动剂）已向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交Ib/II期临床试验申请并获得受理，用于治疗成人超重和肥胖症患者。GMA106是一款GIPR（胃抑制多肽受体）拮抗/GLP-1R（胰高血糖素样肽-1受体）激动剂，通过利用特有的M-Body技术，可以使其在特异性阻断GIPR信号通路的同时激活GLP-1R，从而实现以下效果：减重效果显著：降低体内脂肪蓄积，减缓胃排空，抑制食欲，通过多通路协同达到比单GLP-1受体激动剂更好的减肥效果；安全性良好：在澳洲进行的I期临床试验初步数据显示出良好的耐受性与安全性；防止反弹：未揭盲的初步药效数据显示出GMA106在停止给药后的3-5个月仍具有防止体重反弹的潜力；依从性高：其分子半衰期长，有望以每2周或每4周用药一次的频率治疗，提高长期用药的依从性。GMA106已于2021年11月在澳洲开展Ⅰ期临床。在中国，GMA106计划通过Ib期研究进一步确认80mg、120mg、和160mg在超重和肥胖人群中多次给药的安全性和耐受性。II期研究将在不同队列中探索不同剂量和给药频率治疗24周和36周后的初步疗效

l 中生制药：2023年10月17日，中国生物制药宣布，公司董事会决议向15位合资格雇员授予总共6,854,834股奖励股份。其中无人员为公司董事、最高行政人员或主要股东，或任何彼等的联系人士，或公司之关联人士。该等奖励股份的归属将受董事会指定的归属条件所约束

l Chugai（中外制药）：2023年10月18日，罗氏发布了一份关于抗癌剂/ALK抑制剂Alecensa (alectinib)辅助治疗ALK阳性早期非小细胞肺癌的III期临床试验结果，具体见罗氏新闻

l Chugai（中外制药）：2023年10月20日，中外制药公布了抗癌药物/ALK抑制剂Alecensa (alectinib)的III期ALINA研究的初步分析结果，显示无病生存期(DFS)有统计学意义和临床意义的改善。具体见以上罗氏新闻

l Mitsubishi Tanabe（田边三菱）：2023年10月18日，田边三菱宣布启动MT-2111，ZYNLONTA（loncastuximab tesirine-lpyl）针对复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤在日本的1/2期临床研究（MT-2111-A-101,NCT05658562）的2期部分。2021年4月，ZYNLONTA被美国FDA授予加速审查，作为首个唯一靶向CD19的抗体偶联药物，针对经历过2次或更多类疗系统疗法治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。2022年1月，田边三菱与ADC Therapeutics SA签署排他授权许可协议，将ZYNLONTA在日本针对所有的血液和实体瘤的开发和商业化。ZYNLONTA是靶向CD19的抗体偶联药物，一旦与表达CD19的细胞连接，ZYNLONTA将进入细胞，通过酶释放吡咯并苯二氮䓬（PBD）结构的有效载荷。有效载荷与DNA镜像槽结合，DNA不会扭曲，对DNA修复机制不可见。这最终导致细胞周期阻滞和肿瘤细胞死亡