作者：爱花生

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导读

原发免疫性血小板减少症（ Primary Immune Thrombocytopenia, ITP），既往亦称为特发性血小板减少性紫癜，是一种以体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏和巨核细胞成熟障碍为特征的获得性自身免疫性、出血性疾病，常见的临床表现为皮肤黏膜出血、月经过多，甚至内脏或颅内出血，严重者可危及生命。

儿童ITP年发病率约为4～5/10万，高于成人患者，临床表现轻重不一，部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状；部分患儿可有明显的乏力症状；威胁生命的严重出血少见，如颅内出血的发生率＜1%。

儿童ITP是一个良性自限性疾病，80%的病例在诊断后12个月内血小板计数可恢复正常。其治疗与否并不以血小板计数高低为依据，而更多地取决于有无出血症状；也不以血小板计数的正常为最终治疗目的，而是使血小板计数维持在一个相对安全水平。《2019年儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范》中指出，当PLT≥20×109/L，无活动性出血表现，可先观察随访,不予治疗；而若患者有出血症状，无论此时血小板减少程度如何，都应该积极治疗。

儿童ITP的一线治疗药物包括糖皮质激素和静脉免疫球蛋白，那两种药物有何区别？到底该如何选择呢？

糖皮质激素对大部分儿童ITP有效，价格便宜，有多种药物和用药方案可以选择，短时间用药副作用少，推荐短疗程糖皮质激素治疗作为儿童ITP首选一线用药，对于治疗4周仍无反应者，说明治疗无效，应迅速减量至停用。

IVIG起效迅速，可以降低患儿进展为慢性ITP的风险，但价格昂贵，用药风险较多，多用于出血明显、紧急手术等急需迅速提高血小板水平的患儿以及对糖皮质激素无效或不耐受的患儿。

对于严重出血、血小板计数<10×109/L的患儿，可以两者联用。

参考文献：

1.吴润晖, 马洁. 儿童免疫性血小板减少症的治疗策略[J]. 中华实用儿科临床杂志, 2017(32):1128.

2.王天有，马洁，方拥军，等. 儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范（2019版）

3.Siraj Mithoowani, Donald M. Arnold. First-Line Therapy for Immune Thrombocytopenia[J]. Hamostaseologie 2019; 39(03): 259-265

4.Beck C E , Nathan P C , Parkin P C , et al. Corticosteroids Versus Intravenous Immune Globulin for the Treatment of Acute Immune Thrombocytopenic Purpura in Children: A Systematic Review and Meta-Analysis of Randomized Controlled Trials[J]. Journal of Pediatrics, 2005, 147(4):0-527.

5.Tamminga R , Berchtold W , Bruin M , et al. Possible lower rate of chronic ITP after IVIG for acute childhood ITP an analysis from registry I of the Intercontinental Cooperative ITP Study Group (ICIS)[J]. British Journal of Haematology, 2009, 146(2):180-184.

6.Neunert C, Lim W, Crowther M, Cohen A, Solberg L Jr, Crowther MA; American Society of Hematology. The American Society of Hematology 2011 evidence-based practice guideline for immune thrombocytopenia. Blood 2011;117(16):4190–4207